Condividiamo una notizia proveniente da REGENXBIO sulla valutazione condotta a 3 mesi nel primo paziente dello studio Affinity Duchenne trattato con il livello di dosaggio 2 della sua terapia genica RGX-202.

Affinity Duchenne è uno studio di fase 1/2 in corso negli Stati Uniti che sta valutando la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia clinica di una singola somministrazione di RGX 202 somministrata a due livelli di dosaggio. Il trial, che coinvolge pazienti DMD di età compresa tra i 4 e 11 anni, ha completato il trattamento del primo gruppo di  partecipanti, 3 pazienti, che hanno ricevuto il dosaggio più basso della molecola RGX-202 previsto dallo studio. Inoltre, lo studio sta per avviare la somministrazione nel gruppo che riceverà il dosaggio maggiore della sua terapia genica. I dati raccolti nel primo paziente trattato con questo dosaggio mostrano una robusta espressione della microdistrofina dopo 3 mesi dalla somministrazione pari al 75,7% rispetto al  controllo. Rispetto alla sicurezza il trattamento con RGX-202 continua ad essere ben tollerato in tutti e 5 i pazienti fino ad oggi trattati e non sono stati registrati eventi avversi di grado serio.
L’azienda sta lavorando per avviare una nuova sperimentazione nel secondo semestre del 2024. 

Di seguito trovate i link al comunicato stampa dell’azienda e alla lettera alla comunità.