Non sono purtroppo positivi i risultati dello studio CIFFREO con la terapia genica fordadistrogene movaparvovec di Pfizer diffusi il 12 giugno in un comunicato stampa dell’azienda.

Lo studio di fase 3 randomizzato  e controllato con placebo, aveva l’obiettivo di valutare l’efficacia della terapia genica sviluppata dall’azienda in pazienti DMD tra 4 e 7 anni. Il trial  ha coinvolto numerosi Paesi tra i quali anche l’Italia con il Policlinico Agostino Gemelli e l’Ospedale Pediatrico Bambino di Gesù di Roma.

I risultati dello studio non hanno evidenziato un miglioramento della funzionalità motoria nel gruppo che ha ricevuto fordadistrogene movaparvovec rispetto a quello trattato con il placebo. In particolare non è stata rilevata una differenza statisticamente significativa nel cambiamento della valutazione North Staar (NSAA) dopo un anno dal trattamento tra il gruppo che ha ricevuto fordadistrogene movaparvovec e quello trattato con il placebo (obiettivo primario del trial) e non sono inoltre emerse differenze significative dai principali test di valutazione della funzionalità motoria, come la velocità nel percorrere 10 metri correndo/camminando o quella per alzarsi da terra, inclusi tra gli obiettivi secondari dello studio. Per quanto riguarda i risultati sulla sicurezza il profilo complessivo di fordadistrogene movaparvovec nello studio CIFFREO è risultato gestibile con effetti collaterali in gran parte di tipo moderato e quelli di grado serio generalmente gestibili, in maniera più o meno critica, con un intervento clinico. I partecipanti allo studio continueranno ad essere monitorati e l’azienda valuterà i prossimi step per il programma.

Pfizer ha infine indicato che maggiori dettagli sui risultati del trial saranno diffusi nei prossimi eventi.

Nonostante siamo tutti consapevoli che la partecipazione a un trial non implica necessariamente ricevere un beneficio dalla terapia che si sta valutando, è inutile negare che nei confronti di questo studio le speranze erano tante. Per quanto non siano i risultati che avremmo voluto leggere dobbiamo sforzarci di ricordare che tutti i risultati, anche quelli negativi, ci insegnano qualcosa che ha immenso valore per il progredire della ricerca. Speriamo che il sacrificio dei ragazzi che hanno partecipato a questo studio così impegnativo possa essere valorizzato al meglio.

Il comunicato stampa originale diffuso da Pfizer è disponibile qui 

A cura dell’ufficio Scientifico di Parent Project aps