CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)—28 settembre 2016– Sarepta Therapeutics, Inc.(NASDAQ:SRPT), una sviluppatrice di terapie innovative che colpiscono l’RNA , ha annunciato oggi che è stato trattato il primo paziente dello studio clinico di fase 3 con SRP-4045 e SRP-4053 nei pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 45 o 53.

“Siamo entusiasti di annunciare che è stato trattato il primo paziente nel nostro studio clinico ESSENCE con SRP-4045 e SRP-4053, per i pazienti DMD trattabili con lo skipping dell’esone 45 o 53 “ ha detto Edward Kaye, chief executive officer di Sarepta. “il nostro obiettivo è trattare il maggior numero di pazienti trattabili con l’exon skipping possibile, ed è quindi importante far avanzare i candidati clinici della nostra pipeline. Abbiamo posto molto impegno nello sviluppare uno studio clinico significativo, usando quanto abbiamo appreso dai nostri programmi clinici precedenti e dalle osservazioni sulla storia naturale della Duchenne.”

Lo studio di fase ESSENCE è un trial multi-centro in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l’efficacia e la sicurezza di SRP-4045 e SRP-4053. I pazienti eleggibili che hanno come mutazione una delezione out-of-frame trattabile con lo skipping dell’esone 45 o 53 saranno assegnati casualmente per ricevere infusioni intravenose (IV)  settimanali di SRP-4045 30mg/kg o SRP-4053 30 mg/kg rispettivamente (gruppo attivo combinato, 66 pazienti) o il placebo (33 pazienti) per un massimo di 96 settimane (il periodo dello studio controllato con il placebo). Seguirà un periodo di estensione in aperto in cui tutti i pazienti riceveranno il trattamento attivo in aperto per un massimo di 96 settimane.

Lo studio arruolerà circa 99 pazienti tra i 7 e i 13 anni inclusi, con l’obiettivo minimo di avere 45 pazienti trattabili con lo skipping dell’esone 45 e 45 pazienti trattabili con lo skipping dell’esone 53.

Il doppio dei pazienti che riceveranno il placebo riceverà il trattamento attivo. Circa 66 pazienti saranno assegnati casualmente per ricevere il trattamento attivo o con SRP-4045 o con SRP-4053 (in base al tipo di delezione) e 33 pazienti saranno assegnati casualmente per ricevere il placebo.

Maggiori informazioni sono disponibili nell sito t www.Sarepta.com o www.clinicaltrials.gov, con il seguente identificativo: NCT02500381

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus