In un comunicato stampa diffuso il 29 settembre 2023, l’azienda statunitense Capricor Therapeutics ha annunciato un aggiornamento sull’incontro avuto con la FDA in merito al suo studio clinico HOPE-3 con il suo candidato terapeutico CAP-1002 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne.

CAP-1002 è costituito da cellule derivate da cardiosfere (CDC), una popolazione di cellule che agiscono secernendo vescicole extracellulari note come esosomi, che stimolando capacità immunomodulatorie, antifibrotiche e rigenerative nella distrofinopatia e nell’insufficienza cardiaca.

La FDA ha espresso un feedback positivo confermando l’allineamento al disegno e alla tempistica dello studio clinico HOPE- 3 e il percorso verso una futura richiesta di licenza biologica (BLA) per CAP-1002.

Lo studio clinico HOPE-3 di fase 3 si svolge esclusivamente negli Stati Uniti. Capricor ha trattato, ad oggi, 52 pazienti nello studio e prevede il completamento dell’arruolamento di circa 58 pazienti entro il quarto trimestre del 2023. I dati principali sono attesi per il quarto trimestre del 2024. Capricor prevede di fare una richiesta di BLA per CAP-1002 nel 2025.

CAP-1002 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano e di malattia pediatrica rara per il trattamento della DMD. Ciò consentirebbe, nel caso in cui Capricor dovesse ricevere l’approvazione della FDA per la commercializzazione di CAP-1002, di avere un percorso prioritario nel processo di revisione (Priority Review Voucher).

A cura dell’ufficio scientifico di Parent Project aps

Potete leggere il comunicato stampa diffuso dall’azienda al seguente link