L’azienda farmaceutica Capricor Therapeutics ha annunciato i risultati di efficacia dello studio di estensione in aperto di fase 2 HOPE-2-OLE (open label extension) dopo 3 anni di trattamento con CAP-1002. Questi risultati continuano a mostrare benefici nella funzionalità muscolare scheletrica e suggeriscono la conservazione della funzionalità cardiaca 

In un comunicato stampa diffuso il 4 giugno 2024, l’azienda farmaceutica Capricor Therapeutics ha annunciato i risultati positivi a 3 anni provenienti dallo studio di estensione del trial clinico di fase 2 HOPE-2, con CAP-1002 per il trattamento della DMD. 

CAP-1002 è una terapia cellulare sperimentale innovativa, basata sulla somministrazione di cellule staminali cardiache derivate dal tessuto cardiaco di un donatore. Non si tratta di una terapia cellulare vera e propria poiché le cellule somministrate non si integrano nel cuore del ricevente colonizzandolo, ma agiscono secernendo una serie di fattori che  intervengono sull’infiammazione e la fibrosi del tessuto cardiaco e sulla sua rigenerazione.

Lo studio HOPE-2 ha valutato la sicurezza e l’efficacia di somministrazioni trimestrali endovena di CAP-1002 in 20 pazienti DMD (12 trattati con placebo e 8 con CAP-1002).I pazienti che hanno voluto proseguire il trattamento, continuano a ricevere CAP-1002 ogni tre mesi nell’ambito dello studio HOPE-2-OLE tuttora in corso e giunto ora al quarto anno. I partecipanti continuano ad essere monitorati per quanto riguarda la sicurezza e le prestazioni funzionali. 

I risultati descritti indicano che i pazienti trattati con CAP-1002 continuano a mostrare benefici dopo 3 anni di trattamento sia per quanto riguarda la funzionalità degli arti superiori, valutata attraverso la scala PUL2.0, che la funzionalità cardiaca, indicata dalla frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF), rispetto a un set di dati di confronto esterno di pazienti DMD (set di dati forniti dal Cincinnati Childrens Hospital Medical Center). Inoltre, il trattamento continua a mostrare un buon profilo di sicurezza e tollerabilità

Questi risultati sono stati recentemente condivisi con l’Agenzia Statunitense per i Medicinali FDA e l’azienda auspica di ottenere una conferma dell’efficacia del trattamento dai risultati principali dello studio di fase 3 HOPE-3 che verranno annunciati nel quarto trimestre del 2024.

Potete leggere il comunicato stampa completo diffuso da Capricor Therapeutics al seguente link.

 

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps