INSPIRE DUCHENNE: primi dati positivi dallo studio di terapia genica di Solid
L’azienda Solid Biosciences ha condiviso un aggiornamento sui risultati della fase iniziale di INSPIRE DUCHENNE, il trial clinico basato sulla…
Ifetroban: risultati positivi dal trial di fase 2 FIGHT DMD
L’azienda statunitense Cumberland Pharmaceuticals ha annunciato i risultati positivi dello studio di fase 2 FIGHT DMD, che valuta ifetroban per il…
ELEVIDYS: positivi i risultati della seconda parte del trial EMBARK
Roche e Sarepta Therapeutics hanno annunciato i risultati incoraggianti provenienti dalla seconda parte dello studio EMBARK, che ha valutato il…
Crescere con la Duchenne: Il questionario
Siete genitori di ragazzi DMD tra i 15 e i 25 anni? Se si, continuate a leggere perchè c’è bisogno del vostro aiuto! Parent Project sta collaborando…
Sevasemten: un aggiornamento positivo dallo studio CANYON di Edgewise
L’azienda statunitense Edgewise Therapeutics ha pubblicato ieri un comunicato stampa in cui annuncia i risultati positivi dello studio di fase 2…
Aumentare l’efficacia della terapia genica: un nuovo potenziale approccio
Tradizionalmente, la terapia genica è limitata dalla difficoltà di trasportare geni di grandi dimensioni nelle cellule, problema particolarmente…
Studio AFFINITY DUCHENNE®: un aggiornamento da Regenxbio
In una lettera alla comunità , l'azienda statunitense Regenxbio ha condiviso gli aggiornamenti provenienti dallo studio clinico AFFINITY DUCHENNE®…
Disponibile la registrazione del webinar “Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella Becker”
Mercoledi 13 novembre si è svolto il webinar “Studio clinico Grand Canyon con EDG-5506 nella Becker“, che ha offerto alla comunità di pazienti…
INSPIRE DUCHENNE: un aggiornamento da Solid Biosciences
Solid Biosciences ha condiviso, in una lettera alla comunità , aggiornamenti su INSPIRE DUCHENNE, lo studio clinico basato sulla terapia genica…
Scienza
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INSPIRE DUCHENNE: un aggiornamento da Solid Biosciences
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SRP-5051: Sarepta annuncia l’interruzione del programma
Sarepta Therapeutics ha annunciato l'interruzione del programma di sviluppo di SRP-5051 (vesleteplirsen), compreso lo studio globale di Fase 2…
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