Abbiamo Tempo!
Siamo lieti di annunciare che la Commissione Europea ha rinviato il parere negativo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia…
Un chiarimento su Elevidys
Nei giorni scorsi è circolata, sui media internazionali, la notizia dell'impresa di Camila Gómez, infermiera e mamma di un bambino con la distrofia…
Translarna: un chiarimento da AIFA sulla prescrivibilitÃ
Nell’attesa del parere finale della Commissione Europea che stabilirà il destino di Translarna (ataluren), l’Agenzia Italiana del Farmaco AIFA ha…
Terapia genica di Pfizer: uno sconfortante aggiornamento
Ci sono notizie che non vorremmo mai leggere e quella a seguire, purtroppo, è tra queste. L’azienda farmaceutica Pfizer ha condiviso martedì sera la…
Genitorialità delle portatrici di distrofia muscolare di Duchenne/Becker
Parent Project APS è lieta di annunciare l'evento "Genitorialità delle portatrici di distrofia muscolare di Duchenne e Becker", che avrà luogo il 18…
EDG-5506 nella BMD: risultati incoraggianti per lo studio clinico ARCH
Sono positivi i risultati principali dello studio clinico ARCH con EDG-5506 nella distrofia muscolare di Becker.  I dati, diffusi ieri nel comunicato…
Translarna™ (ataluren): la settimana del 22 aprile avverrà la comunicazione ufficiale da parte della Commissione Europea.
L’attesa per una risposta definitiva sulla situazione regolatoria di Translarna™ (ataluren), farmaco destinato alla distrofia muscolare di Duchenne…
Studio di terapia genica ENVISION: attivo il reclutamento in Italia
E’ partito anche in Italia il reclutamento per lo studio clinico di terapia genica di fase 3 ENVISION con SRP-9001 di Sarepta Roche, rivolto ai…
Diagnosi preimpianto per malattie genetiche:
a Padova pronta la PGT UNIT ma manca il personale specializzatoLe associazioni di pazienti si mobilitano per chiedere l’apertura del centro, che…
Scienza
Un chiarimento su Elevidys
Nei giorni scorsi è circolata, sui media internazionali, la notizia dell'impresa di Camila Gómez, infermiera e mamma di un bambino con la distrofia…
Translarna: un chiarimento da AIFA sulla prescrivibilitÃ
Nell’attesa del parere finale della Commissione Europea che stabilirà il destino di Translarna (ataluren), l’Agenzia Italiana del Farmaco AIFA ha…
Terapia genica di Pfizer: uno sconfortante aggiornamento
Ci sono notizie che non vorremmo mai leggere e quella a seguire, purtroppo, è tra queste. L’azienda farmaceutica Pfizer ha condiviso martedì sera la…
Genitorialità delle portatrici di distrofia muscolare di Duchenne/Becker
Parent Project APS è lieta di annunciare l'evento "Genitorialità delle portatrici di distrofia muscolare di Duchenne e Becker", che avrà luogo il 18…
EDG-5506 nella BMD: risultati incoraggianti per lo studio clinico ARCH
Sono positivi i risultati principali dello studio clinico ARCH con EDG-5506 nella distrofia muscolare di Becker.  I dati, diffusi ieri nel comunicato…
Translarna™ (ataluren): la settimana del 22 aprile avverrà la comunicazione ufficiale da parte della Commissione Europea.
L’attesa per una risposta definitiva sulla situazione regolatoria di Translarna™ (ataluren), farmaco destinato alla distrofia muscolare di Duchenne…
Studio di terapia genica ENVISION: attivo il reclutamento in Italia
E’ partito anche in Italia il reclutamento per lo studio clinico di terapia genica di fase 3 ENVISION con SRP-9001 di Sarepta Roche, rivolto ai…
Diagnosi preimpianto per malattie genetiche:
a Padova pronta la PGT UNIT ma manca il personale specializzatoLe associazioni di pazienti si mobilitano per chiedere l’apertura del centro, che…
Givinostat: arrivata l’approvazione della FDA negli Stati Uniti
Oggi festeggiamo un’importantissima notizia diffusa ieri sera da Italfarmaco con un comunicato stampa quasi allo scadere della mezzanotte in Italia:…
Dona ora!
Per un futuro di qualità e un mondo con una cura per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
