Area Scienza PP

PTC presenta i risultati di uno studio sul cambiamento di steroidi nel trattamento di pazienti con distrofia muscolare di Duchenne e Becker

Il 15 marzo scorso PTC Therapeutics ha annunciato i risultati di uno studio real-world (i dati cosiddetti del mondo reale sono relativi allo stato…


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Aggiornamenti dal Trial di terapia genica di Solid

Riceviamo da Solid Bioscience una lettera indirizzata alla comunità inerente i più recenti aggiornamenti sul suo studio di terapia genica di fase…


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Un documento di VISION-DMD sulla condivisione dei dati dei trial con i partecipanti

VISION-DMD annuncia la pubblicazione di un documento che affronta le difficoltà e i vantaggi della condivisione dei dati provenienti dagli studi…


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Webinar sui vaccini anti Covid – venerdì 19 marzo

Venerdì 19 marzo alle ore 17.30 si terrà un webinar, organizzato da Parent Project aps e rivolto alla comunità dei pazienti, dedicato al tema dei…


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Si svolge online in 16 sedi la Giornata delle Malattie Neuromuscolari

La quarta Giornata delle Malattie Neuromuscolari (GMN) quest'anno si svolgerà in modalità web, contemporaneamente in più sedi, sabato…


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Santhera annuncia il completamento dei primi 6 mesi dello studio VISION-DMD con vamorolone in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

Come già anticipato da Eric Hoffman, CEO di ReveraGen BioPharma, durante la quarta giornata della Conferenza Internazionale di Parent Project che si…


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Vaccini anti Covid: gli appelli delle associazioni

Di recente abbiamo condiviso la lettera aperta di Parent Project rivolto al Ministro della Salute sul tema dell'accesso ai vaccini . Segnaliamo,…


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Malattie rare: Parent Project presenta le prime Linee guida al mondo sulla distrofia muscolare di Becker

Un materiale nato per rispondere alle esigenze di informazione di pazienti e famiglie Nell’ambito della propria recente Conferenza…


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Casimersen approvato negli Stati Uniti per il trattamento dei pazienti Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 45

È arrivata questa notte la notizia di una nuova approvazione accelerata negli Stati Uniti concessa dalla FDA, si tratta questa volta di AMONDYS 45…


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