2 Lug 2019
PTC fornisce un aggiornamento sulla richiesta di ampliamento dell’indicazione per Translarna™ (ataluren)
Non sarà per il momento estesa al sottogruppo dei pazienti non deambulanti la possibilità di accesso a Translarna, il farmaco sviluppato da PTC…
29 Giu 2019
Ripristinare la distrofina: dall’editing genomico all’exon skipping. Se ne è parlato oggi alla Conferenza PPMD.
L’ultima giornata della Conferenza si è aperta con la sessione dedicata a CRISPR, la celebre tecnica di editing che sta cambiando il panorama della…
28 Giu 2019
Terapia genica per la Duchenne: gli ultimi aggiornamenti illustrati oggi alla Conferenza PPMD
Anche quest’anno lo staff di Parent Project è presente all’annuale conferenza internazionale organizzata da Parent Project Muscular Dystrophy, in…
26 Giu 2019
L’EMA valida la Richiesta di Autorizzazione alla Commercializzazione di Santhera per Puldysa® nella distrofia muscolare di Duchenne
Pratteln, Svizzera, 25 giugno 2019 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha validato la sua…
26 Giu 2019
L’Agenzia Regolatoria per i medicinali e i prodotti per la salute (MHRA) britannica rinnova il parere scientifico per lo Schema di Accesso Precoce ai Medicinali (Early Access to Medicines Scheme – EAMS) per idebenone di Santhera nella Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD)
Pratteln, Svizzera, 24 giugno 2019 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che l'Agenzia Regolatoria per i Medicinali e i Prodotti per la…
25 Giu 2019
CRISPR per la Duchenne: le novità da oltreoceano
Continuano gli investimenti sulla tecnica più innovativa di “taglia e cuci genetico”, l’editing genomico con CRISPR. Si tratta di un finanziamento da…
14 Giu 2019
Un approfondimento sul tema della procreazione assistita
Condividiamo un articolo, pubblicato questa settimana su La Repubblica, che offre un approfondimento sul tema della procreazione assistita e dei test…
27 Mag 2019
Presentata all’EMA la richiesta di autorizzazione alla commercializzazione per Puldysa® (idebenone) per la Duchenne
Pratteln, Svizzera, 27 maggio 2019 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che è stata presentata all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA)…
17 Mag 2019
Aggiornamenti da Solid Biosciences sulla terapia genica con SGT-001
Riceviamo e condividiamo la traduzione della lettera indirizzata alla comunità Duchenne ricevuta da Solid Bioscience sulle ultime notizie inerenti lo…
Area Scienza PP
29 Giu 2019
Ripristinare la distrofina: dall’editing genomico all’exon skipping. Se ne è parlato oggi alla Conferenza PPMD.
L’ultima giornata della Conferenza si è aperta con la sessione dedicata a CRISPR, la celebre tecnica di editing che sta cambiando il panorama della…
28 Giu 2019
Terapia genica per la Duchenne: gli ultimi aggiornamenti illustrati oggi alla Conferenza PPMD
Anche quest’anno lo staff di Parent Project è presente all’annuale conferenza internazionale organizzata da Parent Project Muscular Dystrophy, in…
26 Giu 2019
L’EMA valida la Richiesta di Autorizzazione alla Commercializzazione di Santhera per Puldysa® nella distrofia muscolare di Duchenne
Pratteln, Svizzera, 25 giugno 2019 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha validato la sua…
26 Giu 2019
L’Agenzia Regolatoria per i medicinali e i prodotti per la salute (MHRA) britannica rinnova il parere scientifico per lo Schema di Accesso Precoce ai Medicinali (Early Access to Medicines Scheme – EAMS) per idebenone di Santhera nella Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD)
Pratteln, Svizzera, 24 giugno 2019 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che l'Agenzia Regolatoria per i Medicinali e i Prodotti per la…
25 Giu 2019
CRISPR per la Duchenne: le novità da oltreoceano
Continuano gli investimenti sulla tecnica più innovativa di “taglia e cuci genetico”, l’editing genomico con CRISPR. Si tratta di un finanziamento da…
14 Giu 2019
Un approfondimento sul tema della procreazione assistita
Condividiamo un articolo, pubblicato questa settimana su La Repubblica, che offre un approfondimento sul tema della procreazione assistita e dei test…
27 Mag 2019
Presentata all’EMA la richiesta di autorizzazione alla commercializzazione per Puldysa® (idebenone) per la Duchenne
Pratteln, Svizzera, 27 maggio 2019 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che è stata presentata all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA)…
17 Mag 2019
Aggiornamenti da Solid Biosciences sulla terapia genica con SGT-001
Riceviamo e condividiamo la traduzione della lettera indirizzata alla comunità Duchenne ricevuta da Solid Bioscience sulle ultime notizie inerenti lo…
14 Mag 2019
Catabasis presenta GalaxyDMD: lo studio di estensione con edasalonexent
Catabasis annuncia l’avvio del nuovo studio di estensione con edasalonexent e il proseguimento del reclutamento per il trial di fase 3 PolarisDMD con…
Dona ora!
Per un futuro di qualità e un mondo con una cura per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
