7 Mar 2019
Terapia genica per la Duchenne. Gli ultimi aggiornamenti dalla Conferenza Internazionale Parent Project
Sono tre gli studi clinici di terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne avviati, quasi simultaneamente, tra la fine del 2017 e l’inizio…
4 Mar 2019
XVII Conferenza Internazionale Parent Project: ecco i vincitori della Sessione Poster!
Visto il successo della scorsa edizione, anche quest'anno alla Conferenza Internazionale di Parent Project onlus si è svolta la Sessione Poster…
1 Mar 2019
Ultimi aggiornamenti da Capricor Therapeutics
L’azienda statunitense Capricor Therapeutics ha aggiornato a inizio febbraio la comunità Duchenne sullo studio clinico HOPE-2 di fase 2 con CAP-1002.…
27 Feb 2019
Lo studio SYROS di Santhera mostra l’efficacia a lungo termine di idebenone nel rallentare la perdita della funzionalità respiratoria in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne
L’azienda farmaceutica Santhera ha annunciato i risultati dello studio SYROS con idebenone, dimostrando che gli stessi effetti di rallentamento del…
27 Feb 2019
Sarepta Therapeutics annuncia l’accettazione della richiesta di approvazione per un nuovo farmaco (New Drug Application – NDA) di golodirsen (SRP-4053) in pazienti Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 53
L’azienda statunitense Sarepta Therapeutics ha ottenuto l’accettazione della richiesta per un nuovo farmaco, tecnicamente NDA, per ottenere…
26 Feb 2019
Riprogrammazione Metabolica: Una Nuova Strategia Terapeutica Per La Distrofia Muscolare Di Duchenne
Il progetto di ricerca ha lo scopo di valutare il potenziale terapeutico di una nuova strategia farmacologica che combina due molecole, un inibitore…
22 Feb 2019
Distrofia di Duchenne: CRISPR affila le forbici
Condividiamo con piacere l'articolo "Distrofia di Duchenne: CRISPR affila le forbici" della giornalista e divulgatrice scientifica Anna Meldolesi,…
22 Feb 2019
Reclutamento Studio Clinico ESSENCE Per Il Registro Pazienti
Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha concluso in questi giorni l’elaborazione di una richiesta finalizzata al reclutamento (da poco riaperto in…
21 Feb 2019
"Il salto di dimensione della medicina rigenerativa": intervista al Prof. Giulio Cossu
Segnaliamo l'intervista al Prof. Giulio Cossu (Università di Manchester), condotta da Silvia Bencivelli e pubblicata recentemente su Il Bo Live,…
Area Scienza PP
4 Mar 2019
XVII Conferenza Internazionale Parent Project: ecco i vincitori della Sessione Poster!
Visto il successo della scorsa edizione, anche quest'anno alla Conferenza Internazionale di Parent Project onlus si è svolta la Sessione Poster…
1 Mar 2019
Ultimi aggiornamenti da Capricor Therapeutics
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27 Feb 2019
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27 Feb 2019
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26 Feb 2019
Riprogrammazione Metabolica: Una Nuova Strategia Terapeutica Per La Distrofia Muscolare Di Duchenne
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22 Feb 2019
Distrofia di Duchenne: CRISPR affila le forbici
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22 Feb 2019
Reclutamento Studio Clinico ESSENCE Per Il Registro Pazienti
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21 Feb 2019
"Il salto di dimensione della medicina rigenerativa": intervista al Prof. Giulio Cossu
Segnaliamo l'intervista al Prof. Giulio Cossu (Università di Manchester), condotta da Silvia Bencivelli e pubblicata recentemente su Il Bo Live,…
4 Feb 2019
PTC Therapeutics lancia PRIORITY
Un programma per sostenere e premiare iniziative di ricerca innovativa sulle malattie genetiche rare  PTC Therapeutics ha lanciato oggi un…
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