22 Ott 2018
Meeting internazionale dell'IIM (Istituto Interuniversitario di Miologia)
Lo scorso 11-14 ottobre 2018 si è svolto ad Assisi il 15° Meeting organizzato dall’Istituto Interuniversitario di Miologia (IIM), diretto da Davide…
18 Ott 2018
Reclutamento Studio Clinico MNK-1411 Per Il Registro Pazienti
Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha concluso in questi giorni l’elaborazione di una richiesta finalizzata al reclutamento dei pazienti DMD…
17 Ott 2018
NS-065/NCNP-01 (viltolarsen) Per Exon Skipping Dell'esone 53: Presentati I Risultati Degli Studi Clinici In Giappone E Nord America
Ancora risultati positivi da Nippon Shinyaku, la company giapponese responsabile dello sviluppo clinico di NS-065/NCNP-01, ora denominato…
12 Ott 2018
“Programmi Di Accesso Anticipato: Un Modello Vincente Da Implementare Pienamente In Favore Dei Pazienti Con Malattie Rare.”
È stato presentato il 24 settembre a Palazzo Madama a Roma, su iniziativa della Senatrice Paola Binetti in collaborazione con l’Osservatorio Farmaci…
12 Ott 2018
Sarepta annuncia una nuova collaborazione con Paragon Bioservices per aumentare il potenziale di produzione dei suoi prodotti di terapia genica
Nell’ottica di accelerare lo sviluppo dei suoi programmi di terapia genica, tra i quali quello con la microdistrofina per la distrofia muscolare di…
12 Ott 2018
Grant Application Parent Project onlus
Lo scorso 30 settembre sono scaduti i termini per la partecipazione al bando “classico” (Grant Application PPO) per progetti di ricerca di Parent…
9 Ott 2018
Presentati i dati preliminari dal registro pazienti "STRIDE": ataluren rallenta la progressione della Duchenne in bambini con una mutazione non senso
Dopo i risultati positivi sul fronte della terapia genica, ecco un’altra buona notizia che arriva dal 23° Congresso Internazionale della World Muscle…
5 Ott 2018
Terapia genica per la DMD: positivi i risultati presentati al Congresso WMS riguardo allo studio clinico in corso al Nationwide Children’s Hospital
Sarepta Therapeutics ha annunciato che Jerry Mendell ha presentato, al Congresso Internazionale World Muscle Society che si sta svolgendo in…
5 Ott 2018
Catabasis Pharmaceuticals inizia il trial clinico di fase 3 PolarisDMD con Edasalonexent nella distrofia muscolare Di Duchenne
In un comunicato stampa emesso il 25 settembre, la company statunitense Catabasis Pharmaceuticals ha annunciato l’avvio di PolarisDMD, il trial…
Area Scienza PP
18 Ott 2018
Reclutamento Studio Clinico MNK-1411 Per Il Registro Pazienti
Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha concluso in questi giorni l’elaborazione di una richiesta finalizzata al reclutamento dei pazienti DMD…
17 Ott 2018
NS-065/NCNP-01 (viltolarsen) Per Exon Skipping Dell'esone 53: Presentati I Risultati Degli Studi Clinici In Giappone E Nord America
Ancora risultati positivi da Nippon Shinyaku, la company giapponese responsabile dello sviluppo clinico di NS-065/NCNP-01, ora denominato…
12 Ott 2018
“Programmi Di Accesso Anticipato: Un Modello Vincente Da Implementare Pienamente In Favore Dei Pazienti Con Malattie Rare.”
È stato presentato il 24 settembre a Palazzo Madama a Roma, su iniziativa della Senatrice Paola Binetti in collaborazione con l’Osservatorio Farmaci…
12 Ott 2018
Sarepta annuncia una nuova collaborazione con Paragon Bioservices per aumentare il potenziale di produzione dei suoi prodotti di terapia genica
Nell’ottica di accelerare lo sviluppo dei suoi programmi di terapia genica, tra i quali quello con la microdistrofina per la distrofia muscolare di…
12 Ott 2018
Grant Application Parent Project onlus
Lo scorso 30 settembre sono scaduti i termini per la partecipazione al bando “classico” (Grant Application PPO) per progetti di ricerca di Parent…
9 Ott 2018
Presentati i dati preliminari dal registro pazienti "STRIDE": ataluren rallenta la progressione della Duchenne in bambini con una mutazione non senso
Dopo i risultati positivi sul fronte della terapia genica, ecco un’altra buona notizia che arriva dal 23° Congresso Internazionale della World Muscle…
5 Ott 2018
Terapia genica per la DMD: positivi i risultati presentati al Congresso WMS riguardo allo studio clinico in corso al Nationwide Children’s Hospital
Sarepta Therapeutics ha annunciato che Jerry Mendell ha presentato, al Congresso Internazionale World Muscle Society che si sta svolgendo in…
5 Ott 2018
Catabasis Pharmaceuticals inizia il trial clinico di fase 3 PolarisDMD con Edasalonexent nella distrofia muscolare Di Duchenne
In un comunicato stampa emesso il 25 settembre, la company statunitense Catabasis Pharmaceuticals ha annunciato l’avvio di PolarisDMD, il trial…
1 Ott 2018
Il sistema endocannabinoide: un nuovo target per contrastare la Duchenne
Regolare la funzione degli endocannabinoidi prodotti dall’organismo per contrastare il decorso della patologia e recuperare parte delle funzioni…
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Per un futuro di qualità e un mondo con una cura per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
