Area Scienza PP

Un convegno su editing genomico e gestione clinica in diretta web il 26 agosto

Si terrà il 26 agosto 2016 a Dallas, presso il Clements University Hospital del UT Southwestern Campus, un simposio sul ruolo dell’editing genomico…


Leggi tutto

Pfizer punta a diventare un leader del settore della terapia genica con l’acquisizione di Bamboo Therapeutics, Inc.

Pfizer punta a diventare un leader del settore della terapia genica con l’acquisizione di Bamboo Therapeutics, Inc. L'acquisizione unisce il…


Leggi tutto

PTC Therapeutics fornisce un aggiornamento regolatorio su Translarna ™ (ataluren)

PTC Therapeutics fornisce un aggiornamento regolatorio su Translarna ™ (ataluren) South Plainfield, NJ, 25 luglio 2016 / PRNewswire / - PTC…


Leggi tutto

Notizie da Catabasis per te. CAT-1004 ha ora un nome.

Nell’anno passato dal lancio di questa newsletter, c'è stato molto da condividere su CAT-1004 con le famiglie dei ragazzi con Distrofia Muscolare di…


Leggi tutto

Un nuovo modello cellulare per testare terapie e identificare biomarcatori per la Duchenne.

Partire dalle cellule staminali presenti nelle urine, come fonte di cellule pluripotenti, per mettere a punto una nuova metodica per valutare…


Leggi tutto

Aggiornamento di BioMarin per la Comunità Duchenne: 7 luglio 2016

BioMarin sta fornendo un ulteriore aggiornamento alla comunità Duchenne dopo l'annuncio della company del ritiro della richiesta di…


Leggi tutto

PPMD conference 2016: ecco di cosa si è parlato

Si è conclusa il 29 giugno la conferenza annuale del Parent Project statunitense, che  si è svolta, quest’anno, ad Orlando, la città che ha ospitato…


Leggi tutto

Stefano Mazzariol co-autore di un articolo sul ruolo attivo dei pazienti nella ricerca e sviluppo dei farmaci

di Francesca Ceradini Il nuovo numero della rivista “Forward” è interamente dedicato all’empowerment dei pazienti. Tredici articoli sull’evoluzione…


Leggi tutto

Aggiornamenti da Santhera sulla sottomissione regolatoria negli Stati Uniti per Raxone® (idebenone) nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

Liestal, Svizzera, 14 luglio 2016 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia di aver ricevuto una comunicazione scritta dalla statunitense Food…


Leggi tutto

Dona ora!

Per un futuro di qualità e un mondo con una cura per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.

Dona ora