Area Scienza PP

5 Ott 2021

Sarepta Therapeutics annuncia l’avvio della parte B dello studio MOMENTUM con SRP-5051 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con mutazioni trattabili con lo skipping dell’esone 51

Dopo l’interazione positiva con l’agenzia regolatoria statunitense FDA, Sarepta annuncia l’avvio della parte B dello studio MOMENTUM con la molecola…

Leggi tutto

4 Ott 2021

Capricor Therapeutics annuncia i risultati finali dello studio clinico HOPE-2

Capricor Therapeutics ha annunciato lo scorso 24 settembre, durante il convegno virtuale internazionale World Muscle Society, i risultati positivi…

Leggi tutto

1 Ott 2021

Disponibile la registrazione del webinar “Emergency Card e Registro Pazienti”

Si è svolto giovedì 23 settembre, alle ore 17:00, un webinar aperto alla comunità di pazienti un webinar nel quale si è parlato dell’Emergency Card,…

Leggi tutto

30 Set 2021

Un nuovo trial per la distrofia muscolare di Becker

ReveraGen Biopharma e Santhera Pharmaceuticals annunciano in un comunicato stampa l’assegnazione di fondi per avviare uno studio clinico con il…

Leggi tutto

30 Set 2021

Importante aggiornamento per il trial di terapia genica di Pfizer

Condividiamo alcuni importanti aggiornamenti provenienti da Pfizer e descritti in una lettera alla comunità in merito al trial di fase 3 con la loro…

Leggi tutto

22 Set 2021

Aggiornamenti per la terapia genica di Solid Biosciences

Condividiamo gli aggiornamenti ricevuti da Solid Biosciences descritti nella lettera alla comunità e nel comunicato stampa del 17 agosto in merito…

Leggi tutto

3 Set 2021

Reclutamento per trial LELANTOS con pamrevlumab (FibroGen) tramite il Registro Pazienti DMD/BMD Italia

Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha concluso in questi giorni l’elaborazione di una richiesta finalizzata al reclutamento dei pazienti DMD…

Leggi tutto

Area CAD PPGeneraleArea Scienza PP

2 Set 2021

Un webinar dedicato ad Emergency Card e Registro Pazienti

E' in programma per giovedì 23 settembre, alle ore 17:00, un webinar aperto alla comunità di pazienti un webinar nel quale si parlerà…

Leggi tutto

25 Ago 2021

Edgewise riceve la designazione Fast Track per EDG-5506 per il trattamento della distrofia muscolare di Becker

In un comunicato stampa diffuso il 16 agosto scorso Edgewise Therapeutics ha annunciato di avere ricevuto dall'Agenzia statunitense per i medicinali…

Leggi tutto

Dona ora!

Per un futuro di qualità e un mondo con una cura per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.

Dona ora