Area Scienza PP

La FDA accetta la richiesta di New Drug Application per viltolarsen

La Food & Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato la New Drug Application (NDA) nell'ambito della revisione prioritaria per…


Leggi tutto

L’azienda Antisense Therapeutics annuncia risultati postivi del trial di fase 2 con la molecola antisenso ATL1102 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne.

In un comunicato diffuso a dicembre 2019, la biotech australiana Antisense Therapeutics ha reso noti i risultati di uno studio clinico di fase 2 con…


Leggi tutto

A Bari un minicorso EUPATI sullo sviluppo dei farmaci

Un’iniziativa formativa a cura dell’Accademia del Paziente Esperto EUPATI  e Parent Project Sabato 25 gennaio 2020 – ore 10 Hotel La Baia…


Leggi tutto

Quali sono le tue priorità e quali le preferenze riguardo i trattamenti per la DMD? 

Siamo lieti di comunicarvi che stiamo prendendo parte ad uno studio internazionale che raccoglierà, attraverso un questionario, le…


Leggi tutto

Aggiornamenti da Solid Biosciences

Riceviamo e condividiamo una lettera inviata da Solid Biosciences e indirizzata alla comunità che spiega i motivi che hanno portato a una…


Leggi tutto

Catabasis annuncia una nuova collaborazione con l’associazione inglese Duchenne UK

Catabasis Pharmaceuticals ha intrapreso una collaborazione con l’associazione inglese Duchenne UK per iniziare uno nuovo studio clinico di fase 2…


Leggi tutto

Accordo commerciale tra Sarepta Therapeutics e Roche per SRP-9001

È arrivata questa mattina la notizia di un accordo tra Roche e Sarepta Therapeutics in merito a SRP-9001, il candidato per la terapia genica con la…


Leggi tutto

CHIUSURA UFFICI NELLE FESTIVITÀ NATALIZIE

In occasione delle festività natalizie, gli uffici dell'associazione rimarranno chiusi dal 24 dicembre al 6 gennaio.  Auguri di buone feste da…


Leggi tutto

L’azienda farmaceutica Mallinckrodt annuncia l’interruzione dello studio clinico MNK14112096 (BRAVE)

Apprendiamo con dispiacere che lo studio clinico di fase 2, denominato Brave, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, finalizzato e…


Leggi tutto

Dona ora!

Per un futuro di qualità e un mondo con una cura per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.

Dona ora