20 Dic 2019
L’azienda farmaceutica Mallinckrodt annuncia l’interruzione dello studio clinico MNK14112096 (BRAVE)
Apprendiamo con dispiacere che lo studio clinico di fase 2, denominato Brave, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, finalizzato e…
20 Dic 2019
Catabasis Pharmaceuticals informa sulla popolazione di pazienti prevista reclutata per lo studio di fase 3 PolarisDMD
L'analisi mostra che i pazienti reclutati nei trial MoveDMD di fase 2 e PolarisDMD di fase 3 con edasalonexent per la distrofia muscolare di…
19 Dic 2019
Nuovi aggiornamenti da Solid Biosciences
Ci sono notizie incoraggianti sul fronte della terapia genica con la microdistrofina SGT-001 sviluppata da Solid Bioscience, questo quanto emerge…
16 Dic 2019
L’Azienda farmaceutica Wave Life Science annuncia l’interruzione degli studi clinici con suvodirsen, l’oligonucleotide antisenso per lo skipping dell’esone 51
Con estremo disappunto, l’azienda farmaceutica Wave ha diffuso una lettera alla comunità Duchenne per informare i pazienti e le famiglie che i…
13 Dic 2019
Approvata negli Stati Uniti la molecola per lo skipping dell’esone 53 di Sarepta Therapeutics
È arrivata questa notte dagli Stati Uniti l’importante notizia di una nuova approvazione accelerata concessa dall’Agenzia Statunitense per i…
22 Nov 2019

Un nuovo aggiornamento da Catabasis Pharmaceutical per il trattamento della DMD con edasalonexent
L’azienda statunitense ci aggiorna sulle ultime novità : la fine del reclutamento dello studio clinico PolarisDMD, l’attesa per i risultati previsti…
22 Nov 2019
Un video per informare sul tema della terapia genica
La American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) è un'organizzazione statunitense di ambito medico-scientifico dedicata agli studi sulla…
21 Nov 2019
Santhera annuncia la pubblicazione dei dati dello studio SYROS che valuta gli effetti del trattamento a lungo termine con idebenone nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne.
In un comunicato stampa diffuso il 19 novembre, l’azienda Santhera Pharmaceuticals ha annunciato che i dati dello studio SYROS con idebenone nei…
15 Nov 2019
CALL FOR POSTER
La CALL FOR POSTER per la XVIII Conferenza Internazionale organizzata da Parent Project aps a Febbraio 2020 Anche quest'anno alla Conferenza…
Area Scienza PP
20 Dic 2019
Catabasis Pharmaceuticals informa sulla popolazione di pazienti prevista reclutata per lo studio di fase 3 PolarisDMD
L'analisi mostra che i pazienti reclutati nei trial MoveDMD di fase 2 e PolarisDMD di fase 3 con edasalonexent per la distrofia muscolare di…
19 Dic 2019
Nuovi aggiornamenti da Solid Biosciences
Ci sono notizie incoraggianti sul fronte della terapia genica con la microdistrofina SGT-001 sviluppata da Solid Bioscience, questo quanto emerge…
16 Dic 2019
L’Azienda farmaceutica Wave Life Science annuncia l’interruzione degli studi clinici con suvodirsen, l’oligonucleotide antisenso per lo skipping dell’esone 51
Con estremo disappunto, l’azienda farmaceutica Wave ha diffuso una lettera alla comunità Duchenne per informare i pazienti e le famiglie che i…
13 Dic 2019
Approvata negli Stati Uniti la molecola per lo skipping dell’esone 53 di Sarepta Therapeutics
È arrivata questa notte dagli Stati Uniti l’importante notizia di una nuova approvazione accelerata concessa dall’Agenzia Statunitense per i…
22 Nov 2019

Un nuovo aggiornamento da Catabasis Pharmaceutical per il trattamento della DMD con edasalonexent
L’azienda statunitense ci aggiorna sulle ultime novità : la fine del reclutamento dello studio clinico PolarisDMD, l’attesa per i risultati previsti…
22 Nov 2019
Un video per informare sul tema della terapia genica
La American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) è un'organizzazione statunitense di ambito medico-scientifico dedicata agli studi sulla…
21 Nov 2019
Santhera annuncia la pubblicazione dei dati dello studio SYROS che valuta gli effetti del trattamento a lungo termine con idebenone nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne.
In un comunicato stampa diffuso il 19 novembre, l’azienda Santhera Pharmaceuticals ha annunciato che i dati dello studio SYROS con idebenone nei…
15 Nov 2019
CALL FOR POSTER
La CALL FOR POSTER per la XVIII Conferenza Internazionale organizzata da Parent Project aps a Febbraio 2020 Anche quest'anno alla Conferenza…
14 Nov 2019
Webinar per Rappresentanti di Pazienti – Portare la ricerca sugli oligonuceotidi al suo massimo potenziale terapeutico
Segnaliamo un webinar in lingua inglese sulle terapie a base di oligonucleotidi che si terrà il 19 novembre alle 17:00. Il webinar sarà tenuto da…
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