14 Nov 2019
Webinar per Rappresentanti di Pazienti – Portare la ricerca sugli oligonuceotidi al suo massimo potenziale terapeutico
Segnaliamo un webinar in lingua inglese sulle terapie a base di oligonucleotidi che si terrà il 19 novembre alle 17:00. Il webinar sarà tenuto da…
12 Nov 2019
Lettera alla comunità Duchenne: aggiornamento su IGNITE DMD
Riceviamo e condividiamo un nuovo aggiornamento ricevuto da Solid Biosciences in merito al suo studio di terapia genica con la microdistrofina…
11 Nov 2019
BIIB100: Una nuova terapia sperimentale a livello preclinico per la distrofia muscolare di Duchenne.
La notizia di uno studio pubblicato a settembre su Molecular Therapy da un gruppo di ricercatori dell’Università dell’Alabama a Birmingham (UAB) e…
6 Nov 2019
L’Azienda farmaceutica Roche annuncia l’interruzione dello studio clinico con RG6206, la molecola sperimentale anti-miostatina
Con estremo disappunto, l’azienda farmaceutica Roche ha diffuso una lettera alla comunità Duchenne per informare i pazienti e le famiglie che il…
5 Nov 2019
L’importanza di una diagnosi precoce nella distrofia muscolare di Duchenne
Segnaliamo due interessanti notizie pubblicate nel mese di ottobre sul sito di Osservatorio Malattie Rare. La prima riguarda un nuovo progetto dal…
31 Ott 2019
ReveraGen riceve un finanziamento dall’Istituto Nazionale per la Salute statunitense per restituire ai pazienti che partecipano agli studi clinici con vamorolone i risultati dello studio
Una notizia diffusa il 22 ottobre dall’azienda statunitense ReveraGen riporta un’assoluta novità nel campo degli studi clinici per la Duchenne.…
24 Ott 2019
Vamorolone riceve la designazione di Farmaco Innovativo Promettente per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne dall’agenzia regolatoria britannica MHRA
L’azienda Santhera Pharmaceuticals annuncia un nuovo importante passo acquisito nello sviluppo del farmaco vamorolone nel confermare ulteriormente…
18 Ott 2019
Ottimizzare la Terapia genica per la Duchenne attraverso il trasferimento dell’utrofina
Sono stati pubblicati il 7 ottobre, sulla rivista scientifica Nature Medicine, i risultati di una nuova ricerca condotta presso l’Università della…
16 Ott 2019
IIM Meeting ad Assisi
Dal 17 al 20 ottobre prossimi si svolgerà ad Assisi (PG), presso l'Hotel Cenacolo, il Meeting dell'Interuniversity Institute of Miology. L'evento…
Area Scienza PP
12 Nov 2019
Lettera alla comunità Duchenne: aggiornamento su IGNITE DMD
Riceviamo e condividiamo un nuovo aggiornamento ricevuto da Solid Biosciences in merito al suo studio di terapia genica con la microdistrofina…
11 Nov 2019
BIIB100: Una nuova terapia sperimentale a livello preclinico per la distrofia muscolare di Duchenne.
La notizia di uno studio pubblicato a settembre su Molecular Therapy da un gruppo di ricercatori dell’Università dell’Alabama a Birmingham (UAB) e…
6 Nov 2019
L’Azienda farmaceutica Roche annuncia l’interruzione dello studio clinico con RG6206, la molecola sperimentale anti-miostatina
Con estremo disappunto, l’azienda farmaceutica Roche ha diffuso una lettera alla comunità Duchenne per informare i pazienti e le famiglie che il…
5 Nov 2019
L’importanza di una diagnosi precoce nella distrofia muscolare di Duchenne
Segnaliamo due interessanti notizie pubblicate nel mese di ottobre sul sito di Osservatorio Malattie Rare. La prima riguarda un nuovo progetto dal…
31 Ott 2019
ReveraGen riceve un finanziamento dall’Istituto Nazionale per la Salute statunitense per restituire ai pazienti che partecipano agli studi clinici con vamorolone i risultati dello studio
Una notizia diffusa il 22 ottobre dall’azienda statunitense ReveraGen riporta un’assoluta novità nel campo degli studi clinici per la Duchenne.…
24 Ott 2019
Vamorolone riceve la designazione di Farmaco Innovativo Promettente per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne dall’agenzia regolatoria britannica MHRA
L’azienda Santhera Pharmaceuticals annuncia un nuovo importante passo acquisito nello sviluppo del farmaco vamorolone nel confermare ulteriormente…
18 Ott 2019
Ottimizzare la Terapia genica per la Duchenne attraverso il trasferimento dell’utrofina
Sono stati pubblicati il 7 ottobre, sulla rivista scientifica Nature Medicine, i risultati di una nuova ricerca condotta presso l’Università della…
16 Ott 2019
IIM Meeting ad Assisi
Dal 17 al 20 ottobre prossimi si svolgerà ad Assisi (PG), presso l'Hotel Cenacolo, il Meeting dell'Interuniversity Institute of Miology. L'evento…
11 Ott 2019
Aggiornamenti da Sarepta sulla terapia genica con la micro-distrofina
Riceviamo e condividiamo un aggiornamento di Sarepta Therapeutics inerente i suoi programmi di terapia genica con la micro-distrofina. L’azienda ha…
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