19 Mag 2016
AGGIORNAMENTO TRIMESTRALE DI CATABASIS SULLO STUDIO CLINICO MoveDMD
Notizie di Catabasis per voi. La nostra ultima newsletter punta ad aggiornare le famiglie dei ragazzi affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne…
11 Mag 2016
WAVE Life Sciences fa avanzare le terapie con acidi nucleici di nuova generazione per affrontare il bisogno insoddisfatto nella Distrofia Muscolare di Duchenne.
WAVE fa avanzare il candidato per l’esone 51 nella DMD; l’inizio del primo studio clinico è pianificato per la seconda metà del 2017; si prevedono a…
10 Mag 2016
Cos'è la distrofia muscolare di Duchenne?
​Per dare sempre più forza all'informazione sulla distrofia muscolare di Duchenne Parent Project ha creato una infografica per raccontare in semplici…
6 Mag 2016
Santhera fornisce un aggiornamento sulla richiesta regolatoria per Raxone® (idebenone)nella Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD)
Liestal, Svizzera, 3 maggio, 2016 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ha annunciato di aver presentato alla FDA del materiale informativo completo…
28 Apr 2016
Sarepta ha rilasciato una dichiarazione sull'esito del comitato consultivo per l'impiego di Eteplirsen nel trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne
CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Apr. 25, 2016-- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), una sviluppatrice di terapie innovative basate sull'RNA,…
28 Apr 2016
La FDA autorizza l’IND di Summit consentendo l’espansione negli Stati Uniti di PhaseOut DMD, il trial clinico di fase 2 con Ezutromid (SMT C1100).
L’arruolamento dei pazienti con DMD negli Stati Uniti dovrebbe iniziare nella seconda metà del 2016. La modulazione dell’utrofina offre un…
20 Apr 2016
Il NICE raccomanda ataluren per il trattamento dei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne conseguente a mutazione nonsense
Il NICE ha espresso parere favorevole alla rimborsabilità di ataluren, la prima terapia approvata che agisce sulla causa alla base di questa…
14 Apr 2016
Catabasis Pharmaceuticals inizia la Parte B dello studio MoveDMD con CAT-1004 per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne
-Dati positivi dei biomarcatori per NF-kB dalla Parte A dello studio MoveDMD nei pazienti. CAMBRIDGE, MA, 12 aprile, 2016 – Catabasis…
13 Apr 2016
Le schede informative delle sperimentazioni cliniche
Le schede relative alle sperimentazioni cliniche sono da oggi disponibili anche in formato singolo al seguente link. Vi ricordiamo, inoltre, che…
Area Scienza PP
11 Mag 2016
WAVE Life Sciences fa avanzare le terapie con acidi nucleici di nuova generazione per affrontare il bisogno insoddisfatto nella Distrofia Muscolare di Duchenne.
WAVE fa avanzare il candidato per l’esone 51 nella DMD; l’inizio del primo studio clinico è pianificato per la seconda metà del 2017; si prevedono a…
10 Mag 2016
Cos'è la distrofia muscolare di Duchenne?
​Per dare sempre più forza all'informazione sulla distrofia muscolare di Duchenne Parent Project ha creato una infografica per raccontare in semplici…
6 Mag 2016
Santhera fornisce un aggiornamento sulla richiesta regolatoria per Raxone® (idebenone)nella Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD)
Liestal, Svizzera, 3 maggio, 2016 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ha annunciato di aver presentato alla FDA del materiale informativo completo…
28 Apr 2016
Sarepta ha rilasciato una dichiarazione sull'esito del comitato consultivo per l'impiego di Eteplirsen nel trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne
CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Apr. 25, 2016-- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), una sviluppatrice di terapie innovative basate sull'RNA,…
28 Apr 2016
La FDA autorizza l’IND di Summit consentendo l’espansione negli Stati Uniti di PhaseOut DMD, il trial clinico di fase 2 con Ezutromid (SMT C1100).
L’arruolamento dei pazienti con DMD negli Stati Uniti dovrebbe iniziare nella seconda metà del 2016. La modulazione dell’utrofina offre un…
20 Apr 2016
Il NICE raccomanda ataluren per il trattamento dei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne conseguente a mutazione nonsense
Il NICE ha espresso parere favorevole alla rimborsabilità di ataluren, la prima terapia approvata che agisce sulla causa alla base di questa…
14 Apr 2016
Catabasis Pharmaceuticals inizia la Parte B dello studio MoveDMD con CAT-1004 per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne
-Dati positivi dei biomarcatori per NF-kB dalla Parte A dello studio MoveDMD nei pazienti. CAMBRIDGE, MA, 12 aprile, 2016 – Catabasis…
13 Apr 2016
Le schede informative delle sperimentazioni cliniche
Le schede relative alle sperimentazioni cliniche sono da oggi disponibili anche in formato singolo al seguente link. Vi ricordiamo, inoltre, che…
6 Apr 2016
Capricor Therapeutics annuncia che il DSMB raccomanda la prosecuzione dello studio clinico HOPE-Duchenne
Dopo le analisi pre-specificate sulla sicurezza prosegue l'arruolamento per lo studio LOS ANGELES, 4 aprile, 2016 /PRNewswire/ -- Capricor…
Dona ora!
Per un futuro di qualità e un mondo con una cura per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
