Siamo molto felici di condividere un’ottima notizia per la nostra comunità. L’Agenzia italiana del farmaco ha autorizzato un programma di uso compassionevole con givinostat che permetterà ai pazienti DMD deambulanti di età superiore ai 6 anni di ricevere il trattamento.

L’uso compassionevole è una delle modalità attraverso le quali, in Italia, i pazienti affetti da patologie gravi e prive di trattamento, tra le quali anche le malattie rare come la DMD, possono avere accesso a un farmaco non ancora commercializzato.  Nel caso specifico, e diversamente da altri programmi di accesso precoce, il programma di uso compassionevole prevede che il farmaco venga erogato gratuitamente dall’azienda produttrice.

Givinostat, sviluppato dall’azienda Italfarmaco, ha già ricevuto l’approvazione dall’Agenzia statunitense dei medicinali (FDA). Sul fronte europeo, come sappiamo, siamo invece in attesa di ricevere il parere dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), impegnata nella valutazione della richiesta di approvazione per il farmaco presentata a febbraio.

Ricordiamo che è attualmente in corso, anche in Italia, il reclutamento per lo studio clinico Ulysses per i pazienti DMD non deambulanti di età compresa tra i 9 e i 18 anni.
Dopo la pausa estiva parleremo con i clinici per raccogliere e condividere ulteriori informazioni e dettagli sui centri clinici a cui rivolgersi e le modalità di accesso.