L’azienda farmaceutica REGENXBIO ha annunciato lunedì 24 giugno, l’inizio dell’arruolamento dei pazienti di età compresa tra 1 e 3 anni nello studio di fase 1/2 AFFINITY DUCHENNE con RGX-202 nei ragazzi DMD.

RGX-202 è una terapia genica basata sull’utilizzo di un vettore virale adeno-associato che mira a consentire la produzione di una forma più piccola ma funzionale della proteina distrofina, denominata microdistrofina, nei pazienti DMD.

L’obiettivo dello studio multicentrico AFFINITY DUCHENNE è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia clinica di una somministrazione endovenosa singola di RGX-202 nei pazienti Duchenne. La partecipazione allo studio, originariamente prevista per pazienti DMD deambulanti di età compresa tra 4 e 11 anni, con mutazioni negli esoni dal 18 ai successivi nel gene della distrofina è stata estesa, in base a quanto riportato, anche a bambini di età compresa tra 1 e 3 anni. Si prevede che questo nuovo gruppo arruolerà fino a cinque pazienti a cui verrà somministrato il dosaggio di 2×10^14 GC/kg di RGX-202.

Inoltre, REGENXBIO ha confermato che alla fine di luglio è previsto un incontro con la FDA per ultimare la definizione del disegno dello studio AFFINITY DUCHENNE, con l’obiettivo di continuare ad accelerare lo sviluppo di RGX-202. L’azienda farmaceutica prevede di utilizzare come endpoint surrogato l’espressione della microdistrofina di RGX-202 per supportare la presentazione di una eventuale richiesta di approvazione accelerata.

Il comunicato stampa ufficiale diffuso dall’azienda è disponibile qui.

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps