L’azienda statunitense Edgewise Therapeutics ha pubblicato ieri un comunicato stampa in cui annuncia i risultati positivi dello studio di fase 2 CANYON con sevasemten (EDG-5506) nei pazienti con distrofia muscolare di Becker.

La molecola

Sevasemten (EDG-5506) è una molecola progettata per proteggere il muscolo distrofico dal danno indotto dalle contrazioni muscolari, limitando la successiva risposta infiammatoria e fibrotica e promuovendo l’integrità muscolare e la funzionalità fisica.

Lo studio

CANYON è il più grande studio interventistico finora condotto per la BMD e il primo ad aver raggiunto l’obiettivo primario (cioè il risultato atteso principale). Lo studio, di fase 2 e controllato con placebo, ha indagato la sicurezza e la farmacocinetica di sevasemten e l’effetto del trattamento sui biomarcatori e le misure funzionali dei partecipanti. Il trial si è svolto nei Paesi Bassi, nel Regno Unito e negli Stati Uniti.

I risultati principali descritti nella notizia sono:

  • Lo studio ha raggiunto l’obiettivo primario di riduzione dei livelli circolanti di creatina chinasi (CK), un biomarcatore associato al danno muscolare scheletrico. I risultati hanno dimostrato una variazione significativa della CK nel gruppo che ha assunto la molecola.
  • Per quanto riguarda l’obiettivo secondario chiave, i pazienti. che hanno assunto la molecola hanno mostrato una stabilizzazione del North Star Ambulatory Assessment (NSAA) con una tendenza al miglioramento a 12 mesi rispetto al placebo. La NSAA è una scala di valutazione che consiste in una complessa valutazione della mobilità e delle capacità motorie e funzionali
  • Il farmaco è stato ben tollerato e non sono stati osservati nuovi problemi di sicurezza.

Il 99% dei partecipanti eleggibili di CANYON e degli altri studi su sevasemten nella Becker si è arruolato in MESA, lo studio di estensione in aperto in corso. Questo studio ha l’obiettivo di valutare l’effetto a lungo termine della molecola sulla sicurezza, i biomarcatori e le misure funzionali in adulti e adolescenti con distrofia muscolare di Becker.

La notizia originale (in inglese) è disponibile qui

L’area Scienza di Parent Project è disponibile per approfondimenti (scienza@parentproject.it).

Altre informazioni sono disponibili sulla Brochure trial clinici 2024.