L’attesa per una risposta definitiva sulla situazione regolatoria di Translarna™ (ataluren), farmaco destinato alla distrofia muscolare di Duchenne (DMD) per le mutazioni nonsenso, sta per giungere al termine. Dopo la comunicazione del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali del 24 gennaio scorso, in cui era stato emesso il secondo parere negativo per il rinnovo dell’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata a seguito della procedura di riesame, la Comunità Europea ha comunicato che la decisione relativa a Translarna™ (ataluren) verrà comunicata nel corso della settimana del 22 aprile

Dopo il secondo parere negativo del CHMP ci siamo basati sui tempi medi di conclusione delle procedure, solitamente entro 60 giorni, ma senza indicazioni precise abbiamo potuto solo fare supposizioni su possibili date. Oggi, finalmente, è stata ricevuta una comunicazione ufficiale che indica la settimana del 22 aprile come periodo in cui verrà presa una decisione.

È importante sottolineare che questa comunicazione non specifica una data precisa ma fornisce un intervallo temporale entro cui ci si aspetta una risposta definitiva dalla Commissione Europea.

In attesa della settimana del 22 aprile, Parent Project aps rimane vigile e spera che la decisione tenga conto delle esperienze dei pazienti.

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