Nei giorni scorsi è circolata, sui media internazionali, la notizia dell’impresa di Camila Gómez, infermiera e mamma di un bambino con la distrofia muscolare di Duchenne che sta attraversando il Cile a piedi per fare raccolta fondi e per sensibilizzare sulla DMD.
Ieri Tg5 ha dedicato un servizio a questa storia.
Desideriamo condividere, per maggiore chiarezza, un breve commento su alcuni aspetti emersi da questa notizia.
 
Il farmaco su cui Camila Gómez si sta mobilitando,  Elevidys – un farmaco del quale ci siamo occupati in numerose occasioni tra conferenze, webinar e altri spazi di approfondimento – si trova ancora in una fase sperimentale. Negli Stati Uniti e in pochi altri paesi è stato per ora approvato per la fascia di età 4-5 anni.
 
Dobbiamo ricordare che l’accesso a farmaci e terapie è fortemente differenziato da un paese all’altro. In alcuni casi è vincolato alle possibilità economiche delle famiglie o dei governi e delle istituzioni, in altri invece  – è il caso dell’Italia e degli altri paesi europei – a percorsi di approvazione da parte delle agenzie regolatorie, come l’EMA, che sono spesso dolorosamente lunghi.
 
Di fatto, stabilire un parallelo con la situazione cilena sarebbe fuorviante: per un paziente italiano l’accesso a farmaci e terapie non è vincolato a possibili raccolte fondi individuali. Questa non è una soluzione che si prospetta per la nostra comunità di pazienti, che si sta, invece, mobilitando a livello collettivo per ottenere risposte dagli enti regolatori.
 
Per ogni dubbio è possibile contattare l’area Scienza di Parent Project.
 
Qui la notizia relativa a Camila Gómez