18 Giu 2018
Terapia di protezione dell’osso nella DMD
Si è parlato di salute delle ossa nei pazienti Duchenne, durante l’ultimo workshop organizzato a Hoofddorp, in Olanda, dal 1 al 3 giugno…
13 Giu 2018
Sarepta aggiorna la Comunità
In questo trimestre, Sarepta ha avuto la grande opportunità di incontrare Alan Chaulet, vicepresidente di “All Wheels Up”, un'organizzazione che…
5 Giu 2018
Il CHMP adotta un parere positivo per espandere l’indicazione di TranslarnaTM (ataluren) includendo pazienti a partire dai due anni di età
Sarà estesa anche ai bambini tra i 2 e i 5 anni la possibilità di assumere Translarna, il farmaco sviluppato da PTC Therapeutics per il trattamento…
4 Giu 2018
Come preannunciato, Sarepta riceve un parere negativo per EXONDYS® (eteplirsen) per il trattamento dei pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne in Europa
È negativo il parere finale del CHMP dell‘EMA per la richiesta di Sarepta di autorizzare l’impiego di EXONDYS 51 nei pazienti Duchenne trattabili in…
8 Mag 2018
Intervista al Prof. Roberto Rizzi sul progetto di ricerca “Il ruolo dell’inibitore delle istone deacetilasi (HDAC) givinostat sul rimodellamento cardiaco nei topi mdx”.
Pubblichiamo l’intervista realizzata durante la XVI Conferenza Internazionale di Parent Project onlus con il Prof Roberto Rizzi, dell’Istituto di…
7 Mag 2018
Una Masterclass interattiva per caregiver e pazienti sulla distrofia di Duchenne e Becker
Il meeting di Parent Project onlus ha riunito a Madrid associazioni di pazienti da 16 paesi Parent Project onlus, l'associazione italiana di…
4 Mag 2018
Lettera alla comunità Duchenne
In una lettera inviata questa notte alla Comunità Duchenne europea, il presidente di Sarepta Therapeutics ci informa dell’esito negativo della…
4 Mag 2018
Daiichi Sankyo annuncia i risultati dello studio clinico di fase 1/2
C’è un nuovo membro nella famiglia degli oligonucleotidi antisenso, si tratta di DS-5141 la molecola per lo skipping dell’esone 45 sviluppata dalla…
2 Mag 2018
Capricor annuncia l’inizio dello studio clinico HOPE-2 con CAP-1002 per la distrofia muscolare di Duchenne
Partito il nuovo studio clinico di fase 2 con CAP-1002, la terapia sperimentale sviluppata da Capricor. Lo studio si svolgerà negli Stati Uniti e…
Area Scienza PP
13 Giu 2018
Sarepta aggiorna la Comunità
In questo trimestre, Sarepta ha avuto la grande opportunità di incontrare Alan Chaulet, vicepresidente di “All Wheels Up”, un'organizzazione che…
5 Giu 2018
Il CHMP adotta un parere positivo per espandere l’indicazione di TranslarnaTM (ataluren) includendo pazienti a partire dai due anni di età
Sarà estesa anche ai bambini tra i 2 e i 5 anni la possibilità di assumere Translarna, il farmaco sviluppato da PTC Therapeutics per il trattamento…
4 Giu 2018
Come preannunciato, Sarepta riceve un parere negativo per EXONDYS® (eteplirsen) per il trattamento dei pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne in Europa
È negativo il parere finale del CHMP dell‘EMA per la richiesta di Sarepta di autorizzare l’impiego di EXONDYS 51 nei pazienti Duchenne trattabili in…
8 Mag 2018
Intervista al Prof. Roberto Rizzi sul progetto di ricerca “Il ruolo dell’inibitore delle istone deacetilasi (HDAC) givinostat sul rimodellamento cardiaco nei topi mdx”.
Pubblichiamo l’intervista realizzata durante la XVI Conferenza Internazionale di Parent Project onlus con il Prof Roberto Rizzi, dell’Istituto di…
7 Mag 2018
Una Masterclass interattiva per caregiver e pazienti sulla distrofia di Duchenne e Becker
Il meeting di Parent Project onlus ha riunito a Madrid associazioni di pazienti da 16 paesi Parent Project onlus, l'associazione italiana di…
4 Mag 2018
Lettera alla comunità Duchenne
In una lettera inviata questa notte alla Comunità Duchenne europea, il presidente di Sarepta Therapeutics ci informa dell’esito negativo della…
4 Mag 2018
Daiichi Sankyo annuncia i risultati dello studio clinico di fase 1/2
C’è un nuovo membro nella famiglia degli oligonucleotidi antisenso, si tratta di DS-5141 la molecola per lo skipping dell’esone 45 sviluppata dalla…
2 Mag 2018
Capricor annuncia l’inizio dello studio clinico HOPE-2 con CAP-1002 per la distrofia muscolare di Duchenne
Partito il nuovo studio clinico di fase 2 con CAP-1002, la terapia sperimentale sviluppata da Capricor. Lo studio si svolgerà negli Stati Uniti e…
27 Apr 2018
AGGIORNAMENTO TRIMESTRALE DI CATABASIS SU EDASALONEXENT E SUGLI STUDI CLINICI
Ancora risultati incoraggianti dal trial di fase 2 con edasalonexent, MoveDMD. Catabasis, la Company statunitense che segue lo sviluppo clinico di…
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