31 Ago 2017
Il nuovo approccio di trattamento di Mitobridge per la Distrofia Muscolare di Duchenne avanza nella fase di sviluppo clinico
Il modulatore di PPARδ primo nel suo genere, con potenzialità per migliorare la funzionalità dei mitocondri 8 agosto 2017 CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS…
31 Lug 2017
Sarepta therapeutics annuncia che il suo partner, Genethon, ha pubblicato nuovi dati sulla terapia genica della micro-distrofina sulla rivista scientifica “Nature Communications”
I dati mostrano per la prima volta un effetto terapeutico sistemico nei cani DMD usando un approccio di terapia genica mediato da rAAV2/8 della…
25 Lug 2017
Conferenza Annuale PPMD 2017
Pubblichiamo due report ideati per raccontarvi quello che è stato illustrato riguardo agli aggiornamenti sui trial clinici in occasione della 23esima…
21 Lug 2017
Sarepta Therapeutics e Clinigen lanciano un Managed Access Program per trattare i pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 51
Il MAP sarà disponibile per un numero limitato di pazienti che soddisfano i criteri medici pre-specificati e possono garantire i finanziamenti…
21 Lug 2017
Capricor riceve dall’FDA la designazione di patologia pediatrica rara per CAP-1002 per i pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne
La designazione copre un ampio trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) LOS ANGELES, 18 luglio 2017 /PRNewswire/ -- Capricor…
21 Lug 2017
La FDA concede la designazione di farmaco orfano al prodotto in fase di sviluppo per il potenziale trattamento della distrofia muscolare di Duchenne di Mallinckrodt
STAINES-UPON-THAMES, Regno Unito, 12 luglio 2017 / PRNewswire / - Mallinckrodt plc (NYSE: MNK), azienda farmaceutica leader specializzata, ha…
19 Lug 2017
Reclutamento Studio Clinico ESSENCE per il Registro Pazienti
Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha concluso in questi giorni l’elaborazione di una richiesta finalizzata al reclutamento dei pazienti DMD,…
27 Giu 2017
Sarepta Therapeutics e Genethon annunciano una collaborazione di ricerca sulla terapia genica per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne
Cambridge, Mass. and EVRY, France, 21 giugno 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) - una company biofarmaceutica in fase…
22 Giu 2017
Raxone® di Santhera riceve dalla MHRA britannica il primo parere scientifico positivo di EAMS nella distrofia muscolare di Duchenne.
Liestal, Svizzera, 22 giugno 2017 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che l’Agenzia Regolatoria britannica per i medicinali e i prodotti…
Area Scienza PP
31 Lug 2017
Sarepta therapeutics annuncia che il suo partner, Genethon, ha pubblicato nuovi dati sulla terapia genica della micro-distrofina sulla rivista scientifica “Nature Communications”
I dati mostrano per la prima volta un effetto terapeutico sistemico nei cani DMD usando un approccio di terapia genica mediato da rAAV2/8 della…
25 Lug 2017
Conferenza Annuale PPMD 2017
Pubblichiamo due report ideati per raccontarvi quello che è stato illustrato riguardo agli aggiornamenti sui trial clinici in occasione della 23esima…
21 Lug 2017
Sarepta Therapeutics e Clinigen lanciano un Managed Access Program per trattare i pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 51
Il MAP sarà disponibile per un numero limitato di pazienti che soddisfano i criteri medici pre-specificati e possono garantire i finanziamenti…
21 Lug 2017
Capricor riceve dall’FDA la designazione di patologia pediatrica rara per CAP-1002 per i pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne
La designazione copre un ampio trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) LOS ANGELES, 18 luglio 2017 /PRNewswire/ -- Capricor…
21 Lug 2017
La FDA concede la designazione di farmaco orfano al prodotto in fase di sviluppo per il potenziale trattamento della distrofia muscolare di Duchenne di Mallinckrodt
STAINES-UPON-THAMES, Regno Unito, 12 luglio 2017 / PRNewswire / - Mallinckrodt plc (NYSE: MNK), azienda farmaceutica leader specializzata, ha…
19 Lug 2017
Reclutamento Studio Clinico ESSENCE per il Registro Pazienti
Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha concluso in questi giorni l’elaborazione di una richiesta finalizzata al reclutamento dei pazienti DMD,…
27 Giu 2017
Sarepta Therapeutics e Genethon annunciano una collaborazione di ricerca sulla terapia genica per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne
Cambridge, Mass. and EVRY, France, 21 giugno 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) - una company biofarmaceutica in fase…
22 Giu 2017
Raxone® di Santhera riceve dalla MHRA britannica il primo parere scientifico positivo di EAMS nella distrofia muscolare di Duchenne.
Liestal, Svizzera, 22 giugno 2017 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che l’Agenzia Regolatoria britannica per i medicinali e i prodotti…
20 Giu 2017
Link registrazione webinar “Studio osservazionale sugli aspetti nutrizionali e metabolici nella Distrofia Muscolare di Duchenne”
E' disponibile al seguente link, o sul canale youtube di Parent Project, la registrazione del webinar che si è tenuto il 19 giugno 2017, in merito al…
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