27 Dic 2016
Raxone® di Santhera, designato medicinale innovativo promettente (PIM) e candidato idoneo per l’ulteriore valutazione per lo Schema inglese di Accesso Precoce ai Medicinali (Early Access to Medicines Scheme- EAMS) per il trattamento della Distrofia muscolare di Duchenne
Liestal, Switzerland, 23 dicembre, 2016 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia di essere stata informata che l’agenzia regolatoria per i…
23 Dic 2016
Risposta favorevole dell’AIFA alla richiesta d’inserimento in “Lista 648” di deflazacort, prednisone e prednisolone per la distrofia di Duchenne presentata da Parent Project onlus
Condividiamo con voi la notizia appena giunta che la Commissione Tecnico Scientifica dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), ha approvato nella…
21 Dic 2016
Sarepta Therapeutics annuncia la convalida dell’EMA della richiesta di autorizzazione per Eteplirsen per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne trattabile con lo skipping dell’esone 51.
CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)—19 dicembre, 2016-- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), una sviluppatrice commerciale di terapie innovative…
24 Nov 2016
Studio clinico con PF-06252616 per la Duchenne
Il trial di fase 2 con l’inibitore della miostatina sviluppato da Pfizer procede. Riportiamo di seguito gli ultimi aggiornamenti. di Francesca…
18 Nov 2016
Summit arruola negli Stati Uniti i pazienti nello studio clinico PhaseOut DMD, il trial di fase 2 con ezutromid nei pazienti DMD
Oxford, Regno Unito, 16 novembre 2016 – Summit Therapeutics plc (NASDAQ: SMMT, AIM: SUMM), la company focalizzata sulla scoperta e sviluppo di…
11 Nov 2016
Il CHMP raccomanda il rinnovo dell’ autorizzazione alla commercializzazione di Translarna ™ per la distrofia muscolare di Duchenne causata da mutazione nonsenso sulla base di una valutazione positiva persistente del rischio-beneficio
PTC condurrà uno studio clinico post-autorizzazione - South Plainfield, NJ, 11 novembre 2016 / PRNewswire / - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT)…
10 Nov 2016
Actelion ottiene un’opzione per la lincenza del Vamorolone da ReveraGen
Vamorolone, un nuovo composto per il trattamento della Distrofina Muscolare di Duchenne, possiede il potenziale per preservare meglio la funzione…
10 Nov 2016
cTAP annuncia la pubblicazione di due ricerche che classificano e predicono la progressione della patologia nella Distrofia Muscolare di Duchenne
31 ottobre 2016 CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)—La “Collaborative Trajectory Analysis Project” (cTAP), una partnership pubblico-privato per…
31 Ott 2016
Givinostat per la Duchenne: la ricerca clinica va avanti
Pubblicati sulla rivista scientifica Neuromuscular Disorders i dati dello studio clinico di fase 2 con givinostat su pazienti DMD. I risultati…
Area Scienza PP
23 Dic 2016
Risposta favorevole dell’AIFA alla richiesta d’inserimento in “Lista 648” di deflazacort, prednisone e prednisolone per la distrofia di Duchenne presentata da Parent Project onlus
Condividiamo con voi la notizia appena giunta che la Commissione Tecnico Scientifica dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), ha approvato nella…
21 Dic 2016
Sarepta Therapeutics annuncia la convalida dell’EMA della richiesta di autorizzazione per Eteplirsen per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne trattabile con lo skipping dell’esone 51.
CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)—19 dicembre, 2016-- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), una sviluppatrice commerciale di terapie innovative…
24 Nov 2016
Studio clinico con PF-06252616 per la Duchenne
Il trial di fase 2 con l’inibitore della miostatina sviluppato da Pfizer procede. Riportiamo di seguito gli ultimi aggiornamenti. di Francesca…
18 Nov 2016
Summit arruola negli Stati Uniti i pazienti nello studio clinico PhaseOut DMD, il trial di fase 2 con ezutromid nei pazienti DMD
Oxford, Regno Unito, 16 novembre 2016 – Summit Therapeutics plc (NASDAQ: SMMT, AIM: SUMM), la company focalizzata sulla scoperta e sviluppo di…
11 Nov 2016
Il CHMP raccomanda il rinnovo dell’ autorizzazione alla commercializzazione di Translarna ™ per la distrofia muscolare di Duchenne causata da mutazione nonsenso sulla base di una valutazione positiva persistente del rischio-beneficio
PTC condurrà uno studio clinico post-autorizzazione - South Plainfield, NJ, 11 novembre 2016 / PRNewswire / - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT)…
10 Nov 2016
Actelion ottiene un’opzione per la lincenza del Vamorolone da ReveraGen
Vamorolone, un nuovo composto per il trattamento della Distrofina Muscolare di Duchenne, possiede il potenziale per preservare meglio la funzione…
10 Nov 2016
cTAP annuncia la pubblicazione di due ricerche che classificano e predicono la progressione della patologia nella Distrofia Muscolare di Duchenne
31 ottobre 2016 CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)—La “Collaborative Trajectory Analysis Project” (cTAP), una partnership pubblico-privato per…
31 Ott 2016
Givinostat per la Duchenne: la ricerca clinica va avanti
Pubblicati sulla rivista scientifica Neuromuscular Disorders i dati dello studio clinico di fase 2 con givinostat su pazienti DMD. I risultati…
28 Ott 2016
AGGIORNAMENTO TRIMESTRALE DI CATABASIS SU EDASALONEXENT E SULLO STUDIO CLINICO MoveDMD
Alla Comunità Duchenne: siamo felicissimi per la recente approvazione di EXONDYS51! Notizie di Catabasis per voi e un nuovo sito web! Lo studio…
Dona ora!
Per un futuro di qualità e un mondo con una cura per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
