28 Ott 2016
AGGIORNAMENTO TRIMESTRALE DI CATABASIS SU EDASALONEXENT E SULLO STUDIO CLINICO MoveDMD
Alla Comunità Duchenne: siamo felicissimi per la recente approvazione di EXONDYS51!  Notizie di Catabasis per voi e un nuovo sito web! Lo studio…
28 Ott 2016
Solid Bioscience ha ottenuto la designazione di farmaco orfano in USA e in Europa per il suo principale candidato nella terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne
La company amplia la sua presenza con un ufficio a Londra per supportare lo sviluppo clinico. CAMBRIDGE, Mass. & LONDON--(BUSINESS WIRE)--Solid…
17 Ott 2016
Exon skipping per la Duchenne: ieri, oggi e domani
È di circa un mese fa la notizia che la FDA ha approvato Exondys51 (eteplirsen), molecola per la strategia dell’exon skipping e sviluppata da Sarepta…
10 Ott 2016
PTC Therapeutics annuncia nuove analisi che supportano il beneficio potenziale di Ataluren nel preservare la funzionalità polmonare nei pazienti non deambulanti con Distrofia Muscolare di Duchenne dovuta a mutazione non senso
SOUTH PLAINFIELD, N.J., 6, ottobre 2016 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha annunciato oggi nuovi dati che supportano il…
10 Ott 2016
Catabasis Pharmaceuticals completa l’obiettivo di arruolamento per la Parte B dello studio MoveDMD, un trial di fase 2 con Edasalonexent (CAT-1004) per il potenziale trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne
Lo studio valuta il T2 della MRI come obiettivo primario nei bambini affetti dalla DMD indipendentemente dal tipo di mutazione; i risultati iniziali…
10 Ott 2016
Summit Therapeutics presenta dati pre clinici sulla DMD al 21° Congresso Internazionale del World Muscle Society
· Summit riferisce dello sviluppo di nuovi strumenti automatizzati sui biomarcatori per valutare lo stato della patologia nelle biopsie muscolari…
6 Ott 2016
Sarepta Therapeutic e Summit aderiscono a un accordo di collaborazione e licenza esclusiva
Sarepta Therapeutic e Summit aderiscono a un accordo di collaborazione e licenza esclusiva per i diritti Europei inerenti la pipeline di modulatori…
6 Ott 2016
Una Nuova Ricerca Convalida il Meccanismo d’Azione di Translarna TM (ataluren) di promozione della lettura attraverso la Mutazione Nonsenso e la Produzione di una Proteina Funzionale Completa
- I risultati sono stati pubblicati nella rivista Proceedings of National Academy of Science (PNAS) - - I risultati mostrano che ataluren colpisce il…
30 Set 2016
Sarepta Therapeutics annuncia che è stato trattato il primo paziente dello studio di fase 3 con SRP-4045 e SRP-4053 per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne trattabile con lo skipping dell’esone 45 o 53.
CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)—28 settembre 2016-- Sarepta Therapeutics, Inc.(NASDAQ:SRPT), una sviluppatrice di terapie innovative che colpiscono…
Area Scienza PP
28 Ott 2016
Solid Bioscience ha ottenuto la designazione di farmaco orfano in USA e in Europa per il suo principale candidato nella terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne
La company amplia la sua presenza con un ufficio a Londra per supportare lo sviluppo clinico. CAMBRIDGE, Mass. & LONDON--(BUSINESS WIRE)--Solid…
17 Ott 2016
Exon skipping per la Duchenne: ieri, oggi e domani
È di circa un mese fa la notizia che la FDA ha approvato Exondys51 (eteplirsen), molecola per la strategia dell’exon skipping e sviluppata da Sarepta…
10 Ott 2016
PTC Therapeutics annuncia nuove analisi che supportano il beneficio potenziale di Ataluren nel preservare la funzionalità polmonare nei pazienti non deambulanti con Distrofia Muscolare di Duchenne dovuta a mutazione non senso
SOUTH PLAINFIELD, N.J., 6, ottobre 2016 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha annunciato oggi nuovi dati che supportano il…
10 Ott 2016
Catabasis Pharmaceuticals completa l’obiettivo di arruolamento per la Parte B dello studio MoveDMD, un trial di fase 2 con Edasalonexent (CAT-1004) per il potenziale trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne
Lo studio valuta il T2 della MRI come obiettivo primario nei bambini affetti dalla DMD indipendentemente dal tipo di mutazione; i risultati iniziali…
10 Ott 2016
Summit Therapeutics presenta dati pre clinici sulla DMD al 21° Congresso Internazionale del World Muscle Society
· Summit riferisce dello sviluppo di nuovi strumenti automatizzati sui biomarcatori per valutare lo stato della patologia nelle biopsie muscolari…
6 Ott 2016
Sarepta Therapeutic e Summit aderiscono a un accordo di collaborazione e licenza esclusiva
Sarepta Therapeutic e Summit aderiscono a un accordo di collaborazione e licenza esclusiva per i diritti Europei inerenti la pipeline di modulatori…
6 Ott 2016
Una Nuova Ricerca Convalida il Meccanismo d’Azione di Translarna TM (ataluren) di promozione della lettura attraverso la Mutazione Nonsenso e la Produzione di una Proteina Funzionale Completa
- I risultati sono stati pubblicati nella rivista Proceedings of National Academy of Science (PNAS) - - I risultati mostrano che ataluren colpisce il…
30 Set 2016
Sarepta Therapeutics annuncia che è stato trattato il primo paziente dello studio di fase 3 con SRP-4045 e SRP-4053 per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne trattabile con lo skipping dell’esone 45 o 53.
CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)—28 settembre 2016-- Sarepta Therapeutics, Inc.(NASDAQ:SRPT), una sviluppatrice di terapie innovative che colpiscono…
30 Set 2016
Catabasis Pharmaceuticals e Sarepta Therapeutics Annunciano una Collaborazione di Ricerca Congiunta nella Distrofia Muscolare di Duchenne
29 settembre 2016 CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)-- Catabasis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:CATB), una company biofarmaceutica di fase clinica…
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