24 Apr 2023
A Roma un meeting internazionale sugli aspetti endocrinologici nella Duchenne
Un incontro tra clinici di tutto il mondo che si occupano di distrofia muscolare di Duchenne
14 Apr 2023
Disponibile la registrazione del webinar sugli studi clinici di skipping dell’esone 51
E' disponibile la registrazione video del webinar dello scorso 29 marzo, dedicato a tre studi clinici di skipping dell’esone 51, in corso, in…
12 Apr 2023
Aggiornamenti da Wave Life Sciences sulla molecola WVE-N531 per lo skipping dell’esone 53 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne
Condividiamo la traduzione della lettera alla comunità diffusa il 22 marzo scorso dall’azienda statunitense Wave Life Sciences che ha accompagnato…
12 Apr 2023
COMING SOON: due bandi di concorso per finanziare la ricerca scientifica sulla DMD/BMD
Parent Project aps è quasi pronta a lanciare due bandi di concorso per finanziare la ricerca scientifica sulla distrofia muscolare di Duchenne e…
7 Apr 2023
PUBBLICATI SU JOURNAL OF CLINICAL INVESTIGATION I RISULTATI DI UNA RICERCA SULL’EFFETTO DEL TRATTAMENTO CON LA MOLECOLA EDG-5506 SUGLI ANIMALI MODELLO PER LA DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE E BECKER
Edgewise Therapeutics ha annunciato lo scorso 31 marzo la pubblicazione, sulla rivista internazionale Journal of Clinical Investigation,…
5 Apr 2023
Aggiornamenti da Solid Biosciences
In una lettera alla comunità condivisa lo scorso 23 marzo l’azienda statunitense Solid Biosciences ha fornito un aggiornamento sulle attività …
29 Mar 2023
Dyne Therapeutics riceve le designazioni di Farmaco Orfano e di Malattia Pediatrica Rara per DYNE-251 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne
In un comunicato stampa diffuso il 23 marzo, l’azienda farmaceutica Dyne Therapeutics ha annunciato che l’agenzia regolatoria statunitense FDA ha…
27 Mar 2023
PepGen presenta i dati relativi alla sua molecola di skipping dell’esone 51 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne e annuncia l’avvio di due nuovi studi clinici
Sulla base dei risultati preclinici incoraggianti osservati in modelli animali e dei risultati ottenuti dal primo studio clinico di fase 1 condotto…
21 Mar 2023
Webinar 29 marzo: studi clinici di skipping dell’esone 51
Mercoledi 29 marzo alle ore 17.30 si terrà un webinar, rivolto alla comunità dei pazienti, dedicato a tre studi clinici di skipping…
Area Scienza PP
14 Apr 2023
Disponibile la registrazione del webinar sugli studi clinici di skipping dell’esone 51
E' disponibile la registrazione video del webinar dello scorso 29 marzo, dedicato a tre studi clinici di skipping dell’esone 51, in corso, in…
12 Apr 2023
Aggiornamenti da Wave Life Sciences sulla molecola WVE-N531 per lo skipping dell’esone 53 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne
Condividiamo la traduzione della lettera alla comunità diffusa il 22 marzo scorso dall’azienda statunitense Wave Life Sciences che ha accompagnato…
12 Apr 2023
COMING SOON: due bandi di concorso per finanziare la ricerca scientifica sulla DMD/BMD
Parent Project aps è quasi pronta a lanciare due bandi di concorso per finanziare la ricerca scientifica sulla distrofia muscolare di Duchenne e…
7 Apr 2023
PUBBLICATI SU JOURNAL OF CLINICAL INVESTIGATION I RISULTATI DI UNA RICERCA SULL’EFFETTO DEL TRATTAMENTO CON LA MOLECOLA EDG-5506 SUGLI ANIMALI MODELLO PER LA DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE E BECKER
Edgewise Therapeutics ha annunciato lo scorso 31 marzo la pubblicazione, sulla rivista internazionale Journal of Clinical Investigation,…
5 Apr 2023
Aggiornamenti da Solid Biosciences
In una lettera alla comunità condivisa lo scorso 23 marzo l’azienda statunitense Solid Biosciences ha fornito un aggiornamento sulle attività …
29 Mar 2023
Dyne Therapeutics riceve le designazioni di Farmaco Orfano e di Malattia Pediatrica Rara per DYNE-251 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne
In un comunicato stampa diffuso il 23 marzo, l’azienda farmaceutica Dyne Therapeutics ha annunciato che l’agenzia regolatoria statunitense FDA ha…
27 Mar 2023
PepGen presenta i dati relativi alla sua molecola di skipping dell’esone 51 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne e annuncia l’avvio di due nuovi studi clinici
Sulla base dei risultati preclinici incoraggianti osservati in modelli animali e dei risultati ottenuti dal primo studio clinico di fase 1 condotto…
21 Mar 2023
Webinar 29 marzo: studi clinici di skipping dell’esone 51
Mercoledi 29 marzo alle ore 17.30 si terrà un webinar, rivolto alla comunità dei pazienti, dedicato a tre studi clinici di skipping…
8 Mar 2023
GIVI-MPC: un potenziale prodotto di terapia cellulare per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne
Lo scorso 22 febbraio l’agenzia per i medicinali statunitense FDA ha concesso la designazione di farmaco orfano alla strategia sviluppata…
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