9 Ago 2019
Sarepta Therapeutics riporta un’erronea presentazione al sistema di segnalazione degli eventi avversi – Adverse Event Reporting System (FAERs) – della FDA statunitense
Sarepta Therapeutics è stata informata che un rapporto sugli eventi avversi è stato presentato al sistema di segnalazione degli eventi avversi…
7 Ago 2019
Aggiornamenti DA CAPRICOR Therapeutics sullo studio clinico HOPE 2
Nel mese di luglio l’azienda statunitense Capricor Therapeutics ha aggiornato con due comunicati stampa la comunità Duchenne sui progressi dello…
2 Ago 2019
Terapia genica: cosa ne sappiamo oggi e cosa avremo bisogno di sapere domani. Spunti e riflessioni dalla Conferenza Annuale PPMD.
Tutti ne parlano, molti la aspettano, ma pochi sanno a che punto siamo realmente oggi e quanto ancora c’è da apprendere. La seconda giornata della…
23 Lug 2019
Il trattamento con eterplirsen (EXONDYS 51) diminuisce il declino della funzionalità respiratoria nei ragazzi Duchenne
Eteplirsen, anche noto con il nome commerciale EXONDYS 51, molecola sviluppata da Sarepta Therapeutics per il trattamento dei pazienti DMD trattabili…
22 Lug 2019
Lettera di Roche alla comunità Duchenne sullo studio clinico con RG6206
L’azienda farmaceutica Roche ha diffuso una lettera alla comunità Duchenne, per informare i pazienti e le famiglie che prima di divulgare i dati…
19 Lug 2019
Aggiornamenti sul trial givinostat dalla conferenza PPMD
Durante la conferenza di Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) che si è svolta ad Orlando dal 27 al 29 giugno, nell’ambito della sessione…
6 Lug 2019
Conferenza internazionale PPMD: FibroGen presenta i risultati dello studio di fase 2 con pamrevlumab per la Duchenne
Sono positivi i risultati preliminari dello studio di fase 2, attualmente in corso con pamrevlumab negli Stati Uniti, per il trattamento della…
4 Lug 2019
Wave Life Science annuncia l’avvio di DYSTANCE 51, uno studio clinico di fase 2/3 con Suvodirsen
È stata annunciata anche durante la 25° Conferenza Annuale di Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), che si è svolta dal 26 al 29 giugno ad…
2 Lug 2019
Catabasis Pharmaceuticals presenta i dati preclinici che mostrano un effetto potenziale sul mantenimento osseo con edasalonexent nella distrofia muscolare di Duchenne
Confrontare l’impatto del trattamento con edasalonexent rispetto al prednisone sulla salute delle ossa, questo l’obiettivo dello studio preclinico…
Area Scienza PP
7 Ago 2019
Aggiornamenti DA CAPRICOR Therapeutics sullo studio clinico HOPE 2
Nel mese di luglio l’azienda statunitense Capricor Therapeutics ha aggiornato con due comunicati stampa la comunità Duchenne sui progressi dello…
2 Ago 2019
Terapia genica: cosa ne sappiamo oggi e cosa avremo bisogno di sapere domani. Spunti e riflessioni dalla Conferenza Annuale PPMD.
Tutti ne parlano, molti la aspettano, ma pochi sanno a che punto siamo realmente oggi e quanto ancora c’è da apprendere. La seconda giornata della…
23 Lug 2019
Il trattamento con eterplirsen (EXONDYS 51) diminuisce il declino della funzionalità respiratoria nei ragazzi Duchenne
Eteplirsen, anche noto con il nome commerciale EXONDYS 51, molecola sviluppata da Sarepta Therapeutics per il trattamento dei pazienti DMD trattabili…
22 Lug 2019
Lettera di Roche alla comunità Duchenne sullo studio clinico con RG6206
L’azienda farmaceutica Roche ha diffuso una lettera alla comunità Duchenne, per informare i pazienti e le famiglie che prima di divulgare i dati…
19 Lug 2019
Aggiornamenti sul trial givinostat dalla conferenza PPMD
Durante la conferenza di Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) che si è svolta ad Orlando dal 27 al 29 giugno, nell’ambito della sessione…
6 Lug 2019
Conferenza internazionale PPMD: FibroGen presenta i risultati dello studio di fase 2 con pamrevlumab per la Duchenne
Sono positivi i risultati preliminari dello studio di fase 2, attualmente in corso con pamrevlumab negli Stati Uniti, per il trattamento della…
4 Lug 2019
Wave Life Science annuncia l’avvio di DYSTANCE 51, uno studio clinico di fase 2/3 con Suvodirsen
È stata annunciata anche durante la 25° Conferenza Annuale di Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), che si è svolta dal 26 al 29 giugno ad…
2 Lug 2019
Catabasis Pharmaceuticals presenta i dati preclinici che mostrano un effetto potenziale sul mantenimento osseo con edasalonexent nella distrofia muscolare di Duchenne
Confrontare l’impatto del trattamento con edasalonexent rispetto al prednisone sulla salute delle ossa, questo l’obiettivo dello studio preclinico…
2 Lug 2019
PTC fornisce un aggiornamento sulla richiesta di ampliamento dell’indicazione per Translarna™ (ataluren)
Non sarà per il momento estesa al sottogruppo dei pazienti non deambulanti la possibilità di accesso a Translarna, il farmaco sviluppato da PTC…
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