1 Ott 2018
Il sistema endocannabinoide: un nuovo target per contrastare la Duchenne
Regolare la funzione degli endocannabinoidi prodotti dall’organismo per contrastare il decorso della patologia e recuperare parte delle funzioni…
27 Set 2018
LONGDMD – Studio Multicentrico Per La Validazione Di MiRNA Muscolo-Specifici Come Biomarcatori Per Il Follow-Up Di Pazienti Affetti Da DMD.
Il progetto nasce dai risultati di uno studio precedente che indicavano come in una ristretta coorte di pazienti DMD, i livelli di tre specifici…
25 Set 2018
Sarepta Therapeutics Annuncia La Revoca Della Sospensione Per il Suo Programma Di Terapia Genica Con Micro-Distrofina
Dopo il parere negativo da parte dell’EMA sull’approvazione condizionale di eteplirsen, Sarepta Therapeutics annuncia una buona notizia sul fronte…
22 Set 2018
Sarepta riceve il parere negativo del CHMP sul riesame per eteplirsen
Siamo molto dispiaciuti di dover annunciare che Sarepta Therapeutics ha ricevuto, ancora una volta, un’opinione negativa da parte del Comitato per i…
18 Set 2018
Lettera di Roche alla comunità Duchenne: lo studio clinico con RG2606 prosegue
In seguito alla recente notizia dell’interruzione dello studio con domagrozumab (Leggi la notizia qui ), la molecola sviluppata da Pfizer come…
17 Set 2018
Rigenerazione del tessuto muscolare
Parent Project finanzia il progetto di Pier Lorenzo Puri sul processo orchestrato da cellule e minuscole vescicole extracellulari Partendo dalla…
12 Set 2018
Distrofia muscolare di Duchenne: come le cellule muscolari viaggiano verso il lato oscuro
Studiare i meccanismi e le popolazioni cellulari coinvolte nel complesso processo di degenerazione/rigenerazione che avviene nel tessuto muscolare in…
7 Set 2018
Estesa l’indicazione di Translarna ai bambini DMD dai 2 anni di età
È positiva la decisione da parte della Commissione Europea di estendere il trattamento di Translarna in Europa ai pazienti Duchenne con mutazioni non…
31 Ago 2018
Crispr: nuovi importanti risultati dagli studi preclinici in cani DMD
Ci sono buone notizie sul fronte dell’editing genomico con Crispr, l’ormai nota tecnologia innovativa di “taglia e cuci genetico” studiata in tutto…
Area Scienza PP
27 Set 2018
LONGDMD – Studio Multicentrico Per La Validazione Di MiRNA Muscolo-Specifici Come Biomarcatori Per Il Follow-Up Di Pazienti Affetti Da DMD.
Il progetto nasce dai risultati di uno studio precedente che indicavano come in una ristretta coorte di pazienti DMD, i livelli di tre specifici…
25 Set 2018
Sarepta Therapeutics Annuncia La Revoca Della Sospensione Per il Suo Programma Di Terapia Genica Con Micro-Distrofina
Dopo il parere negativo da parte dell’EMA sull’approvazione condizionale di eteplirsen, Sarepta Therapeutics annuncia una buona notizia sul fronte…
22 Set 2018
Sarepta riceve il parere negativo del CHMP sul riesame per eteplirsen
Siamo molto dispiaciuti di dover annunciare che Sarepta Therapeutics ha ricevuto, ancora una volta, un’opinione negativa da parte del Comitato per i…
18 Set 2018
Lettera di Roche alla comunità Duchenne: lo studio clinico con RG2606 prosegue
In seguito alla recente notizia dell’interruzione dello studio con domagrozumab (Leggi la notizia qui ), la molecola sviluppata da Pfizer come…
17 Set 2018
Rigenerazione del tessuto muscolare
Parent Project finanzia il progetto di Pier Lorenzo Puri sul processo orchestrato da cellule e minuscole vescicole extracellulari Partendo dalla…
12 Set 2018
Distrofia muscolare di Duchenne: come le cellule muscolari viaggiano verso il lato oscuro
Studiare i meccanismi e le popolazioni cellulari coinvolte nel complesso processo di degenerazione/rigenerazione che avviene nel tessuto muscolare in…
7 Set 2018
Estesa l’indicazione di Translarna ai bambini DMD dai 2 anni di età
È positiva la decisione da parte della Commissione Europea di estendere il trattamento di Translarna in Europa ai pazienti Duchenne con mutazioni non…
31 Ago 2018
Crispr: nuovi importanti risultati dagli studi preclinici in cani DMD
Ci sono buone notizie sul fronte dell’editing genomico con Crispr, l’ormai nota tecnologia innovativa di “taglia e cuci genetico” studiata in tutto…
30 Ago 2018
Pfizer interrompe gli studi clinici con Domagrozumab (PF-06252616) per il trattamento della Duchenne
Siamo molto dispiaciuti di dover annunciare l’interruzione dei due studi clinici in corso per valutare domagrozumab (PF-06252616) come trattamento…
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Per un futuro di qualità e un mondo con una cura per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
