13 Lug 2018
Annunciati i dati positivi dello studio clinico di fase 2 con Translarna™ nei bambini dai due anni di età con Duchenne causata da mutazione non senso
Sono positivi i primi risultati sulla funzionalità muscolare ottenuti dallo studio clinico di fase 2 con Translarna nei bambini con mutazione non…
10 Lug 2018
Wave Life Sciences riceve un parere positivo da parte dell’Unione Europea per la designazione di farmaco orfano per WVE-210201
La company americana ha annunciato, mediante un Comunicato Stampa, che l’oligonucleotide antisenso stereopuro denominato WVE-210201 ha ricevuto un…
7 Lug 2018
NS-065/NCNP-01 per exon skipping dell’esone 53: presentati i risultati degli studi clinici in Giappone e Nord America
 Positivi i primi risultati degli studi clinici condotti in Giappone, negli Stati Uniti e in Canada, su pazienti Duchenne con NS-065/NCNP-01, un…
7 Lug 2018
Summit interrompe lo sviluppo clinico di Ezutromid nella Duchenne
Si conclude, purtroppo, lo sviluppo clinico di ezutromid, il modulatore dell’utrofina sviluppato da Summit Therapeutics. A dare la notizia è stata…
29 Giu 2018
Parent Project incontra AIFA
Parlare di accesso precoce per eteplirsen, givinostat e Raxone per i pazienti Duchenne italiani, è stato questo l’obiettivo dell’incontro avvenuto lo…
28 Giu 2018
I risultati iniziali su Vamorolone mostrano miglioramenti nella forza e resistenza nei bambini con distrofia muscolare di Duchenne
Sono incoraggianti i primi risultati provenienti dallo studio clinico con il vamorolone, una potenziale terapia sostitutiva del cortisone sviluppata…
26 Giu 2018
Raxone® (idebenone) di Santhera riceve dalla MHRA Britannica il rinnovo del parere scientifico per lo schema di accesso precoce ai medicinali (Early Access to Medicines Scheme – EAMS) nella Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD)
Santhera, la company coinvolta nello sviluppo clinico di Raxone® (idebenone), ha annunciato il rinnovo del parere positivo dell’Agenzia Regolatoria…
21 Giu 2018
Semaforo verde per il riavvio del trial di terapia genica di Solid Biosciences.
 Solid Biosciences ha annunciato che la FDA ha revocato la sospensione clinica di IGNITE DMD, la sperimentazione di fase 1/2 per la valutazione di…
20 Giu 2018
Terapia genica per la DMD: Sarepta annuncia i risultati preliminari dello studio clinico e le nuove collaborazioni strategiche
 Sarepta Therapeutics ha annunciato che Jerry Mendell ha presentato i primi risultati dello studio clinico di terapia genica di fase 1/2a, condotto…
Area Scienza PP
10 Lug 2018
Wave Life Sciences riceve un parere positivo da parte dell’Unione Europea per la designazione di farmaco orfano per WVE-210201
La company americana ha annunciato, mediante un Comunicato Stampa, che l’oligonucleotide antisenso stereopuro denominato WVE-210201 ha ricevuto un…
7 Lug 2018
NS-065/NCNP-01 per exon skipping dell’esone 53: presentati i risultati degli studi clinici in Giappone e Nord America
 Positivi i primi risultati degli studi clinici condotti in Giappone, negli Stati Uniti e in Canada, su pazienti Duchenne con NS-065/NCNP-01, un…
7 Lug 2018
Summit interrompe lo sviluppo clinico di Ezutromid nella Duchenne
Si conclude, purtroppo, lo sviluppo clinico di ezutromid, il modulatore dell’utrofina sviluppato da Summit Therapeutics. A dare la notizia è stata…
29 Giu 2018
Parent Project incontra AIFA
Parlare di accesso precoce per eteplirsen, givinostat e Raxone per i pazienti Duchenne italiani, è stato questo l’obiettivo dell’incontro avvenuto lo…
28 Giu 2018
I risultati iniziali su Vamorolone mostrano miglioramenti nella forza e resistenza nei bambini con distrofia muscolare di Duchenne
Sono incoraggianti i primi risultati provenienti dallo studio clinico con il vamorolone, una potenziale terapia sostitutiva del cortisone sviluppata…
26 Giu 2018
Raxone® (idebenone) di Santhera riceve dalla MHRA Britannica il rinnovo del parere scientifico per lo schema di accesso precoce ai medicinali (Early Access to Medicines Scheme – EAMS) nella Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD)
Santhera, la company coinvolta nello sviluppo clinico di Raxone® (idebenone), ha annunciato il rinnovo del parere positivo dell’Agenzia Regolatoria…
21 Giu 2018
Semaforo verde per il riavvio del trial di terapia genica di Solid Biosciences.
 Solid Biosciences ha annunciato che la FDA ha revocato la sospensione clinica di IGNITE DMD, la sperimentazione di fase 1/2 per la valutazione di…
20 Giu 2018
Terapia genica per la DMD: Sarepta annuncia i risultati preliminari dello studio clinico e le nuove collaborazioni strategiche
 Sarepta Therapeutics ha annunciato che Jerry Mendell ha presentato i primi risultati dello studio clinico di terapia genica di fase 1/2a, condotto…
18 Giu 2018
Terapia di protezione dell’osso nella DMD
 Si è parlato di salute delle ossa nei pazienti Duchenne, durante l’ultimo workshop organizzato a Hoofddorp, in Olanda, dal 1 al 3 giugno…
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