10 Nov 2017
Sarepta Therapeutics annuncia l’autorizzazione della domanda di richiesta per un nuovo farmaco -Investigational New Drug (IND)-da parte della U.S. Food and Drug Administration (FDA) per il candidato PPMO dell’esone 51, SRP-5051
'-- Sarepta inizierà immediatamente lo studio clinico di fase 1/2a nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) trattabili con lo skipping…
10 Nov 2017
Wave Life Sciences inizia la sperimentazione clinica per il principale programma nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD)
Primo studio clinico di WVE-210201, una terapia sperimentale dello skipping dell’esone 51, in ragazzi deambulanti e non, di età compresa tra i 5 e 18…
9 Nov 2017
Sarepta Therapeutics e il Nationwide Children’s Hospital annunciano l’autorizzazione della domanda di richiesta per un nuovo farmaco -Investigational New Drug (IND)-da parte della U.S. Food and Drug Administration (FDA) per il programma di terapia genica GALGT2
--Nationwide Children’s Hospital è sulla buona strada per avviare uno studio clinico di fase 1 / 2a in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne…
3 Nov 2017
Sarepta Therapeutics sigla una collaborazione globale esclusiva con la Duke University per la tecnologia CRISPR/Cas9 dell’editing genomico per sviluppare nuovi trattamenti per la Distrofia muscolare di Duchenne (DMD)
L’opzione di licenza esclusiva concede a Sarepta i diritti alla proprietà intellettuale della Duke per CRISPR/Cas9. CAMBRIDGE, Mass., 31 ottobre,…
24 Ott 2017
Duchenne: rallentare i muscoli per preservarli
Un nuovo studio guidato da Graziella Messina e pubblicato sulla prestigiosa rivista Nature Communications, propone una nuova strategia per combattere…
16 Ott 2017
Studio Clinico con Givinostat nella Distrofia Muscolare di Becker – Partito il Reclutamento del Registro Pazienti
Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha da poco concluso l’elaborazione di una nuova richiesta finalizzata al reclutamento dei pazienti con distrofia…
9 Ott 2017
Studio Osservazionale Sugli Aspetti Nutrizionali E Metabolici Nella DMD: È Operativo Il Questionario Sulle Abitudini Alimentari.
Avviata la prima parte dello studio osservazionale sugli aspetti nutrizionali e metabolici nella DMD finanziato da Parent Project onlus. Questa prima…
5 Ott 2017
Synpromics annuncia una collaborazione di ricerca sulla terapia genica con Solid Biosciences
EDINBURGH, Scozia, 20 Settembre 2017--(BUSINESS WIRE)--Synpromics Ltd, leader nel controllo dell’espressione genica, annuncia oggi una nuova…
4 Ott 2017
Aggiornamento sulla richiesta di autorizzazione alla commercializzazione per Raxone® (idebenone 150 mg) nella Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD)
Riceviamo e condividiamo una lettera di Santhera indirizzata a tutti i membri europei di UPPMD che ci aggiorna sulla richiesta di autorizzazione alla…
Area Scienza PP
10 Nov 2017
Wave Life Sciences inizia la sperimentazione clinica per il principale programma nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD)
Primo studio clinico di WVE-210201, una terapia sperimentale dello skipping dell’esone 51, in ragazzi deambulanti e non, di età compresa tra i 5 e 18…
9 Nov 2017
Sarepta Therapeutics e il Nationwide Children’s Hospital annunciano l’autorizzazione della domanda di richiesta per un nuovo farmaco -Investigational New Drug (IND)-da parte della U.S. Food and Drug Administration (FDA) per il programma di terapia genica GALGT2
--Nationwide Children’s Hospital è sulla buona strada per avviare uno studio clinico di fase 1 / 2a in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne…
3 Nov 2017
Sarepta Therapeutics sigla una collaborazione globale esclusiva con la Duke University per la tecnologia CRISPR/Cas9 dell’editing genomico per sviluppare nuovi trattamenti per la Distrofia muscolare di Duchenne (DMD)
L’opzione di licenza esclusiva concede a Sarepta i diritti alla proprietà intellettuale della Duke per CRISPR/Cas9. CAMBRIDGE, Mass., 31 ottobre,…
24 Ott 2017
Duchenne: rallentare i muscoli per preservarli
Un nuovo studio guidato da Graziella Messina e pubblicato sulla prestigiosa rivista Nature Communications, propone una nuova strategia per combattere…
16 Ott 2017
Studio Clinico con Givinostat nella Distrofia Muscolare di Becker – Partito il Reclutamento del Registro Pazienti
Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha da poco concluso l’elaborazione di una nuova richiesta finalizzata al reclutamento dei pazienti con distrofia…
9 Ott 2017
Studio Osservazionale Sugli Aspetti Nutrizionali E Metabolici Nella DMD: È Operativo Il Questionario Sulle Abitudini Alimentari.
Avviata la prima parte dello studio osservazionale sugli aspetti nutrizionali e metabolici nella DMD finanziato da Parent Project onlus. Questa prima…
5 Ott 2017
Synpromics annuncia una collaborazione di ricerca sulla terapia genica con Solid Biosciences
EDINBURGH, Scozia, 20 Settembre 2017--(BUSINESS WIRE)--Synpromics Ltd, leader nel controllo dell’espressione genica, annuncia oggi una nuova…
4 Ott 2017
Aggiornamento sulla richiesta di autorizzazione alla commercializzazione per Raxone® (idebenone 150 mg) nella Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD)
Riceviamo e condividiamo una lettera di Santhera indirizzata a tutti i membri europei di UPPMD che ci aggiorna sulla richiesta di autorizzazione alla…
4 Ott 2017
Santhera presenta i risultati e ospita il simposio sul declino della funzione respiratoria nella distrofia muscolare di Duchenne al Congresso Internazionale della World Muscle Society
Liestal, Svizzera, 3 ottobre 2017 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che presenterà ulteriori dati provenienti dallo studio clinico con…
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