14 Mag 2019
Catabasis presenta GalaxyDMD: lo studio di estensione con edasalonexent
Catabasis annuncia l’avvio del nuovo studio di estensione con edasalonexent e il proseguimento del reclutamento per il trial di fase 3 PolarisDMD con…
8 Mag 2019
Wave Life Sciences annuncia i dati di sicurezza e tollerabilità dello studio di fase 1 con suvodirsen e il disegno dello studio di fase 2/3
Presentato alla Conferenza della Muscular Dystrophy Association il prossimo studio clinico di fase 2/3 con suvodirsen (DYSTANCE 51) sui pazienti…
17 Apr 2019
Sviluppo di nuove versioni di microdistrofina per la distrofia muscolare di Duchenne
Diversi costrutti di microdistrofina sono attualmente oggetto di studi clinici per la Duchenne. Ricercatori dell'Università di Washington stanno ora…
17 Apr 2019
Editing genomico per la Duchenne
Eric Olson e Charles Gersbach, rispettivamente dell’UT Southwestern Medical Center di Dallas e della Duke University di Durham negli Stati Uniti,…
11 Apr 2019
Sarepta annuncia i risultati positivi di casimersen nello studio di fase 3 ESSENCE
Sulla base dei risultati promettenti sui livelli di produzione di distrofina in pazienti trattati con casimersen, l’azienda statunitense Sarepta…
29 Mar 2019
Nuova sottomissione all’EMA per idebenone
È prevista, per il secondo trimestre di quest’anno, la sottomissione all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), della richiesta per l’autorizzazione…
11 Mar 2019
Catabasis presenta i dati a supporto di edasalonexent come potenziale trattamento di base per la distrofia muscolare di Duchenne
L’azienda farmaceutica ha diffuso gli ultimi risultati riguardanti lo studio di fase 2 MoveDMD con edasalonexent, questi mostrano che il trattamento…
11 Mar 2019
Solid Biosciences annuncia i dati preliminari sulla terapia genica SGT-001
L’azienda farmaceutica ha diffuso i dati preliminari dello studio IGNITE DMD ottenuti sui primi tre pazienti trattati con la dose più bassa descritta…
8 Mar 2019
Aggiornamenti sullo studio clinico con l’inibitore della miostatina RG2606
Durante la XVII Conferenza Internazionale organizzata da Parent Project onlus, svoltasi a Roma lo scorso 16 e 17 Febbraio, l’azienda farmaceutica…
Area Scienza PP
8 Mag 2019
Wave Life Sciences annuncia i dati di sicurezza e tollerabilità dello studio di fase 1 con suvodirsen e il disegno dello studio di fase 2/3
Presentato alla Conferenza della Muscular Dystrophy Association il prossimo studio clinico di fase 2/3 con suvodirsen (DYSTANCE 51) sui pazienti…
17 Apr 2019
Sviluppo di nuove versioni di microdistrofina per la distrofia muscolare di Duchenne
Diversi costrutti di microdistrofina sono attualmente oggetto di studi clinici per la Duchenne. Ricercatori dell'Università di Washington stanno ora…
17 Apr 2019
Editing genomico per la Duchenne
Eric Olson e Charles Gersbach, rispettivamente dell’UT Southwestern Medical Center di Dallas e della Duke University di Durham negli Stati Uniti,…
11 Apr 2019
Sarepta annuncia i risultati positivi di casimersen nello studio di fase 3 ESSENCE
Sulla base dei risultati promettenti sui livelli di produzione di distrofina in pazienti trattati con casimersen, l’azienda statunitense Sarepta…
29 Mar 2019
Nuova sottomissione all’EMA per idebenone
È prevista, per il secondo trimestre di quest’anno, la sottomissione all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), della richiesta per l’autorizzazione…
11 Mar 2019
Catabasis presenta i dati a supporto di edasalonexent come potenziale trattamento di base per la distrofia muscolare di Duchenne
L’azienda farmaceutica ha diffuso gli ultimi risultati riguardanti lo studio di fase 2 MoveDMD con edasalonexent, questi mostrano che il trattamento…
11 Mar 2019
Solid Biosciences annuncia i dati preliminari sulla terapia genica SGT-001
L’azienda farmaceutica ha diffuso i dati preliminari dello studio IGNITE DMD ottenuti sui primi tre pazienti trattati con la dose più bassa descritta…
8 Mar 2019
Aggiornamenti sullo studio clinico con l’inibitore della miostatina RG2606
Durante la XVII Conferenza Internazionale organizzata da Parent Project onlus, svoltasi a Roma lo scorso 16 e 17 Febbraio, l’azienda farmaceutica…
7 Mar 2019
Terapia genica per la Duchenne. Gli ultimi aggiornamenti dalla Conferenza Internazionale Parent Project
Sono tre gli studi clinici di terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne avviati, quasi simultaneamente, tra la fine del 2017 e l’inizio…
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